近日，神经科学制药公司 （NASDAQ: NBIX）宣布了亨廷顿病治疗药物 INGREZZA®（valbenazine，伐苯那嗪）胶囊的临床 III 期 KINECT-HD2 研究中期试验数据，试验结果显示，INGREZZA® 胶囊可以改善亨廷顿病患者的舞蹈病症状。

具体来说，在第 2 周即改善了亨廷顿病患者的舞蹈病症状，且在 50 周内持续发挥疗效。这些数据已经在第 30 届亨廷顿研究组年会上公布。

亨廷顿病是一种慢性神经退行性脑部疾病，也是一种罕见的遗传疾病，可导致大脑神经细胞逐渐崩溃。患者通常在中年发病，临床症状表现为舞蹈样运动、逐渐丧失说话、行动、思考等能力、出现精神问题和痴呆。舞蹈症是指亨廷顿病中不自主的抽搐或扭转动作，常表现为不规则、不可预测和无法控制的抽搐运动。

的首席医疗官 Eiry W. Roberts 指出，这些中期数据提供了受试者在服用伐苯那嗪治疗亨廷顿病时具有临床意义和持续改善的数据，公司期待获得更多数据并对其进行分析研究。

（来源：公司官网）

根据新闻稿中的描述，伐苯那嗪是一款选择性囊泡单胺转运蛋白 2（VMAT2）抑制剂，服用方式为每次服用一粒胶囊、每日一次。VMAT2 则是一种调节从细胞质到突触小泡储存和释放单胺的转运蛋白。2023 年 8 月，FDA 批准 伐苯那嗪用于治疗亨廷顿病。一个月后，监管机构接受了一项将该药物作为口服颗粒制剂（oral granules）给药的 NDA（新药上市申请），这一申请的目标行动日期是 2024 年 4 月 30 日。

FDA 的批准主要基于两项临床研究数据的支持，包括临床 III 期试验 KINECT-HD 以及正在进行的开放标签扩展试验 KINECT-HD2。

KINECT- HD 是一项 III 期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估伐苯那嗪作为每日一次治疗药物的功效，以及评估亨廷顿病患者服用伐苯那嗪的安全性和耐受性。在为期 12 周的临床研究中，与安慰剂相比，伐苯那嗪改善受试者舞蹈病严重程度的评分是安慰剂组的 3 倍多，伐苯那嗪组改善了 4.6 分，而安慰剂组改善了 1.4 分。到第 12 周时，伐苯那嗪组近一半患者的亨廷顿舞蹈病症状严重程度降低了超 40%。

KINECT-HD2 是一项正在进行的开放标签研究，旨在评估伐苯那嗪在出现舞蹈症状的亨廷顿病患者中的长期安全性和耐受性和有效性。这项试验为期 156 周，将招募超过 150 名 18 岁至 75 岁的成年受试者。

近日，该公司更新了 KINECT-HD2 试验的中期研究结果。根据 的新闻稿，患者接受伐苯那嗪治疗第二周即可改善舞蹈病症状，60.9% 的患者接受伐苯那嗪治疗六周后舞蹈症症状大幅改善。即使患者服用最低剂量 40 毫克的伐苯那嗪，仍然可以在 50 周的随访中持续这些治疗效果。

就安全性而言，KINECT-HD2 试验中，接受伐苯那嗪治疗引起的最常见不良事件是跌倒、疲劳和嗜睡，所有这些症状都与伐苯那嗪先前试验中确定的情况一致。

该公司的首席营销官 Eiry Roberts 在一份声明中表示，这些安全性和有效性数据表明，患者可以通过接受伐苯那嗪治疗在“临床上有意义且持续改善”舞蹈病症状。

不久前，该公司发布了第三季度财务报告，伐苯那嗪的产品净销售额为 4.86 亿美元，同比增长 29%。该公司认为，伐苯那嗪有望获得更好的市场表现，尤其是 FDA 最近批准扩大标签试验，很有可能允许该药物的新剂型。

该公司还表示，患者对药物有强劲的需求，公司预计将伐苯那嗪的净销售额预期上调至 18.2 亿美元-18.4 亿美元这一区间。

参考资料：

1.https://neurocrine.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/neurocrine-biosciencesr-presents-ingrezzar-valbenazine-capsules

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