12月4日，先声药业发布一则公告，宣布其自主研发的抗肿瘤候选药物泛素特异性肽酶1（USP1）小分子抑制剂SIM0501新药临床试验申请（IND）已获FDA批准，拟开展SIM0501用于晚期实体瘤的临床试验。此外，SIM0501中国IND申请也已于今年10月获得中国国家药品监督管理局受理。

SIM0501是一种可口服、非共价、高选择性USP1抑制剂。USP1在多种肿瘤中显著过表达，在DNA损伤反应和修复中起到关键作用，阻断USP1可促进肿瘤凋亡，尤其是同源重组缺陷（HRD）肿瘤。USP1抑制剂有望继PARP抑制剂（PARPi）成功后，在合成致死领域为更多实体瘤患者带来创新解决方案。

在临床前体外和体内药理研究中，SIM0501单药或与PARPi联合，均对HRD肿瘤有显著的抗增殖活性，显示出较高的临床开发潜力。

根据医药魔方数据库，全球布局USP1抑制剂的药企不多，且多数项目处于临床前阶段，竞争相对温和。值得一提的是，罗氏在今年7月引进了一款USP1抑制剂，也就是KSQ Therapeutics开发的KSQ-4279，目前处于I期临床阶段。

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