▎药明康德内容团队报道

12月6日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布已在澳大利亚递交其首款小激活RNA（saRNA）药物RAG-01的1期临床试验申请。本项临床研究是一项开放标签、多中心的1期研究，旨在评估RAG-01在对卡介苗（BCG）无应答的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。中美瑞康新闻稿表示，此举象征着公司正式成为一家临床阶段的生物医药公司，也标志着其在RNA激活领域取得了重要突破。

RNA激活（RNAa）技术是一种能够实现内源性基因激活并已进入临床验证阶段的技术，它利用靶向基因启动子区域的双链RNA来激活基因表达，以恢复治疗性蛋白的水平。RNA激活技术是生物医药领域稀缺的平台技术，在开发治疗性药物方面具有广阔的应用前景。

中美瑞康是同时掌握肝内与肝外递送的小核酸药物新锐之一，其开发出了多个独有的国际创新的小核酸药物递送平台技术，并建立了具有高度差异化的小核酸药物管线，适应症涵盖神经退行性与神经肌肉疾病、肿瘤、代谢与血液系统疾病等。

RAG-01是一款特异性靶向激活肿瘤抑制基因p21的双链saRNA药物，通过RNAa机制激活p21基因的表达，以抑制肿瘤细胞增殖、诱导细胞凋亡和衰老的效果。临床前药效研究表明，通过中美瑞康自主开发的肝外小核酸递送系统LiCOTM，RAG-01的治疗能够显著抑制动物模型中膀胱癌肿瘤的生长，并展示充分的安全性。

据介绍，LiCOTM递送系统运用独特的脂质化学方法，支持皮下、静脉、膀胱内和眼内注射等多种给药途径。该系统的多功能性和有效性已在多个临床前项目中得到验证，能够实现心脏、肌肉、脂肪、眼部等组织的高效持久递送，有望改变寡核苷酸的递送方式。

中美瑞康创始人、首席执行官李龙承博士表示：“今天不仅是中美瑞康跨入临床阶段的重要时刻，更是我们在全球创新药物领域取得重大成果的一天。基于RNA激活（RNAa）这一原创平台技术，RAG-01的临床前数据展现了出色的肿瘤抑制效果和安全性，我们期待RAG-01的临床表现，并期望它具有全球创新性的肿瘤靶向治疗新药。我们将积极推动更多有潜力的saRNA产品进入临床阶段，为诸多目前难以治疗的疾病提供创新疗法。”

参考资料：

[1]RNA激活新突破：中美瑞康首款saRNA药物RAG-01在澳洲递交I期临床试验申请. Retrieved Dec 6, 2023, from https://mp.weixin.qq.com/s/lLjNHpCI5HRawV1Ft5Y59g

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