▎药明康德内容团队编辑

美国FDA今日发布两项最终版指南文件，旨在协助业界开发使用基因组编辑的基因疗法和体外制造的CAR-T细胞产品。

长达19页的基因组编辑指南文件明确了FDA对使用加速批准通道支持基因组编辑疗法开发的立场。包括FDA旗下生物制品评价和研究中心（CBER）主任Peter Marks博士在内的FDA官员已多次表示，加速批准是加快基因疗法上市的有效手段之一。

在指南中，FDA写道：“FDA支持对基因组编辑产品使用加速批准通道，并鼓励开发商尽早讨论在研产品使用这一途径的可能性，包括在临床开发早期进行讨论，提供替代终点或中间临床终点。”

FDA对基因组编辑疗法的指南包括了该机构对疗法的化学、生产和控制（CMC），临床前研究，以及临床试验多个方面的思考。

同时，关于CAR-T疗法开发的最终版指南文件提供了关于CMC、药理学和毒理学以及临床试验设计的具体建议。最终版与此前的指南草案相比新增了对癌症适应症的关注，以及针对表达多个转基因元件的CAR-T细胞的效力，稳定性研究以及临床监测的细节建议。

虽然该指南专门针对CAR-T疗法，FDA还指出，其中的一些信息和建议可能适用于其他基因工程改造的淋巴细胞产品，如CAR-NK细胞或T细胞受体修饰的T细胞。

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参考资料：

[1] Human Gene Therapy Products Incorporating Human Genome Editing, Guidance for Industry. Retrieved January 29, 2024, from https://www.fda.gov/media/156894/download

[2] Considerations for the Development of Chimeric Antigen Receptor (CAR) T Cell Products Guidance for Industry. Retrieved January 29, 2024, from https://www.fda.gov/media/156896/download

[3] FDA finalizes CAR-T and gene therapy guidance, offers support for accelerated approvals. Retrieved January 29, 2024, from https://endpts.com/fda-finalizes-car-t-and-gene-therapy-guidance-offers-support-for-accelerated-approvals/

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