打开网易新闻 查看精彩图片

2月23日，渤健宣 布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）建议批准tofersen用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者。 如果顺利获批，tofersen将成为欧洲首款针对ALS的基因靶向疗法。

打开网易新闻 查看精彩图片

Tofersen是一种用于治疗SOD1-ALS的反义寡核苷酸药物，可与编码SOD1的mRNA结合，使其被核糖核酸酶降解，从而减少SOD1蛋白的产生。2023年4月，FDA加速批准tofersen上市，用于治疗SOD1突变所致的ALS患者。（见： ）

ALS，俗称渐冻症，是一种进行性神经退行性疾病，临床主要表现为进行性发展的骨骼肌萎缩、无力、肌束颤动，患者生存时间平均为3~5年，最常见的死因是呼吸衰竭。SOD1-ALS是ALS的一种罕见遗传性形式，仅占全球约16.8万ALS病例的2%，大多患者疾病进展迅速，发病后生存期不超过3年。

Copyright © 2024 PHARMCUBE. All Rights Reserved.

欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。

免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。