中国第五款！科济药业靶向BCMA CAR-T产品泽沃基奥仑赛获NMPA批准上市|t细胞|免疫|实体瘤|泽沃基奥仑赛|科济药业|靶向化疗药物

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2024年3月1日，科济药业宣布，国家药品监督管理局（“NMPA”）已经正式批准赛恺泽®（泽沃基奥仑赛注射液，产品编号：CT053）的新药上市申请（“NDA”），用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。

2023年1月，科济药业授予华东医药赛恺泽®在中国大陆地区的独家商业化权益。根据协议条款：华东医药将支付2亿人民币的首付款，以及最高不超过10.25亿人民币的注册及销售里程碑付款；科济药业将继续负责 CT053 在中国大陆地区的开发、注册和生产。

该药物是继信达/驯鹿的伊基奥仑赛、复星的阿基仑赛、纳基奥仑赛、瑞基奥仑赛之后，第五款在国内获批的CAR-T产品。

关于泽沃基奥仑赛

泽沃基奥仑赛是一种自体BCMA靶向CAR-T细胞产品，它是通过慢病毒转导T细胞产生的。慢病毒编码的CAR包括全人源BCMA特异性单链可变片段（“scFv”），人CD8α铰链结构域、CD8α跨膜结构域、4-1 BB协同刺激结构域以及CD3ζ激活结构域。自研的新全人源scFv具有较高的结合亲和力和稳定性。

泽沃基奥仑赛于2019年获得美国FDA的再生医学先进疗法（RMAT）及孤儿药称号，以及先后于2019年及2020年获得欧洲药品管理局（EMA）的优先药物（PRIME）及孤儿药产品称号。泽沃基奥仑赛也于2020年获得NMPA授予突破性治疗药物品种。

本次在中国获批是基于一项在中国进行的开放标签、单臂、多中心II期的临床试验，截至2023年7月17日，中位随访37.7个月（14.8；44.2）。

疗效方面，14例患者的ORR为100%，其中11例（78.6%）患者达到了严格意义的完全缓解（sCR）或完全缓解（CR），13例（92.9%）患者达到非常好的部分缓解（VGPR）及以上，达最佳缓解的中位时间为57天，所有CR及以上的患者100%为MRD阴性。
所有患者的中位PFS为25.0个月（范围：14.9；NE），sCR/CR患者的中位PFS为26.9个月（范围：15.5；NE）。
所有患者的中位缓解持续时间（DOR）为24.1个月（范围：14.0；NE），sCR/CR患者的中位DOR为26.0个月（范围：14.6；NE）。

随访3年，中位OS未到达，24个月时OS率为100%，36个月时OS率为92.9%。

安全性方面，13例患者（92.9%）出现细胞因子释放综合征（CRS），均为1级或2级，无3级以上CRS发生，未出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)、目前没有第二原发性恶性肿瘤和自身免疫性疾病的报告，未出现帕金森综合征，未发生与治疗相关的死亡。

关于靶向BCMA CAR-T

CAR-T细胞免疫在治疗血液肿瘤方面显示出良好的靶向性、杀伤性和持久性。目前，研究靶点主要集中在CD19、CD20、CD22、GPC3、BCMA等热门领域。BCMA（B细胞成熟抗原）在MM细胞上高度表达，且不在其它正常组织中表达（除了浆细胞），因此被开发用于治疗MM和其他血液系统恶性肿瘤。

据不完全统计，目前在研的BCMA CAR-T约百余种，其中已获批的分别是强生/传奇生物共同开发的西达基奥仑赛（Carvykti），以及百时美施贵宝（BMS）开发的idecabtagene vicleucel（Abecma），以及信达/驯鹿共同开发的伊基奥仑赛。将目前处于II期以上的在研BCMA CAR-T统计如下：

其中，Carvykti在2023全年的销售额达到5.0亿美元；Abecma在2023全年的销售额达到4.7亿美元。伊基奥仑赛于2023年6月在国内获批上市。

关于科济药业

科济药业是一家在中国及美国拥有业务的生物制药公司，主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法。公司建立了从靶点发现、创新型CAR-T细胞研制、临床试验到商业规模生产的CAR-T细胞研究与开发平台；通过自主研发新技术以及拥有全球权益的产品管线，以解决CAR-T细胞疗法的重大挑战，比如提高安全性，提高治疗实体瘤的疗效和降低治疗成本。