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为什么有的人怎么吃都不胖?

为什么有的人会对药物过敏?

为什么有的人会有遗传病?

作为主宰世间万物的“生命密码”,这些问题的答案,都写在基因里。基因不仅决定着我们的身高、肤色,一些家族遗传病、癌症等疾病的发生也与基因的突变或异常表达息息相关

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试想,如果将正常的或者有治疗作用的基因导入人体细胞,以此修正基因的“错误”,或者替代有缺陷的基因,就能从“源头”治愈疾病

这样的治疗方式,就是我们常说的基因疗法。在此赛道上,新区也有一批企业正不断前行,为患者们带来新的希望。

用病毒“运载”基因,破局罕见病

去年6月1日,广西10岁男孩贝贝(化名)迎来一个特殊的儿童节。就在这一天,常年受β-地中海贫血困扰的他,在接受基因治疗后,成功实现造血干细胞植入及造血重建,出院进入常规复诊随访阶段。

贝贝的“新生”,得益于新区企业中吉智药自主研发的基因治疗药物GMCN-508B。

“贝贝是我们第一个入组的患者。”中吉智药创始人董文吉博士介绍,β-地中海贫血是人体缺失β珠蛋白基因而引发的疾病,重症患者仅能依靠终身输血与祛铁维持生命,造血干细胞移植是目前唯一可根治的治疗手段,但存在配型概率低、年龄限制等问题。

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瞄准这一尚未满足的医疗需求,中吉智药GMCN-508B药物“应运而生”。

“我们利用慢病毒载体,将修补后的β珠蛋白基因植入患者体内,从而修正原有缺陷,让患者能自主生成正常的血红蛋白。”董文吉博士打了个比方,“慢病毒载体相当于‘火箭’,修补后的基因就像‘卫星’,‘火箭’搭载着‘卫星’将其运送至靶细胞,即可从源头实现有效治疗。”

这样的创新疗法,有望助力 β-地中海贫血患者从反复输血转向一次性根治。而面向罕见遗传病,中吉智药还 布局开发了适用于输血依赖型α-地中海贫血以及隐性遗传性营养不良型大疱性表皮松解症的基因治疗产品管线。

治疗心衰,这里有新“解法”

用基因疗法“破局”罕见病,意味着那些曾经“无药可医”的患者群体,有了新的希望。不只中吉智药,龙王山下,还有数家企业正在为“无解”的病症写下全新的答案

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不久前,一则好消息传来——新区企业尧唐生物宣布,其自主研发的体内基因编辑药物YOLT-201获批临床,进入注册临床开发阶段。

“YOLT-201是我们进展最快的管线,主要用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)。” 尧唐生物创始人吴宇轩表示,ATTR是由TTR基因突变导致,常会形成淀粉样物质并沉积在心肌间质中,引发心力衰竭,并且 治疗药物有限,患者中位生存率仅有2—5年。

而团队研发的YOLT-201,可以在人肝脏中靶向敲除TTR基因,一次给药,便能终身降低血液中的TTR蛋白水平,减少淀粉样物质沉积,达到治疗效果。 这一创新疗法,有望为该治疗领域带来重大突破。

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在尧唐生物不远处,一个名为“愈方生物”的团队,正在用基因治疗技术开发心衰药物。

作为各类心血管疾病的终末期,当前,心衰发病率持续升高。而传统药物治疗、心脏“搭桥”、瓣膜手术等,都只能延缓疾病或帮助患者减轻痛苦。

“我们用基因治疗技术‘逆转’心脏功能。”愈方生物创始人许效介绍,公司利用自主开发的新一代端粒精准调控技术平台,开发了靶向心肌细胞端粒的基因治疗药物。据悉,这款药物可以 修复心肌细胞DNA损伤并再生线粒体,逆转性地恢复心肌细胞功能,延长生命。

“相关临床研究正在筹备中,预计 只需要通过微创的冠状动脉介入手术,就可以把药物‘打进’心脏。”许效说,团队期待用基因治疗技术“拯救”心肌细胞,守护生命的“律动”。

“根治罕见病”“一次给药,终身治愈”“逆转心脏功能”……科技飞跃、战胜疾病的最终手段往往都来自基因技术,而随着生命科学的发展,基因与细胞治疗也成为当下最具潜力和革命性的治疗手段之一。这是一个突破性的领域,也是一个很难的赛道。

当前,各地都在争相布局基因与细胞治疗产业。早在批复设立之初,新区就抓住这一未来风口,不断发力,已有不少成果在此走向下一个全新阶段。但是,诸如此类的前沿技术,往往还需要更多时间沉淀。相信在不久的将来,会有更多“想象中”的疗法从新区走向千家万户。

来源 | 生命健康办‍

文 | 高媛

发布 | 徐雅莹、吴小荣

审核 | 王馨