6月18日，据国家药品监督管理局官网公示，齐鲁制药神经系统疾病治疗药物氯苯唑酸葡胺软胶囊正式获得上市许可批准。
氯苯唑酸葡胺软胶囊，可用于治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状患者，并可有效延缓周围神经功能损害。转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病是一种罕见的遗传性、进行性加重、致死性疾病，30-40岁多发，且不可逆，严重危害患者生存。临床主要表现为对称性由肢体远端向近端进展的神经功能障碍，累及运动、感觉及自主神经，并可能伴有心脏、肾脏、眼部等其他脏器受损。
氯苯唑酸葡胺软胶囊的有效成分氯苯唑酸葡胺是一种转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，通过选择性地与TTR结合，稳定TTR并减缓其解离成单体的速度，延缓ATTR淀粉样变性的产生和沉积，从而达到治疗效果。据大样本长期研究显示，对于V30M突变的早发型患者，氯苯唑酸葡胺软胶囊与不治疗相比可降低91%的死亡风险，与肝移植相比可降低63%的死亡风险。对于V30M晚发型患者，氯苯唑酸葡胺软胶囊与不治疗相比可降低82%的死亡风险。
氯苯唑酸葡胺软胶囊原研产品于2020年在国内上市，治疗费用不菲，为满足未被满足的临床用药需求，齐鲁制药在当年启动了氯苯唑酸葡胺软胶囊的研发。研发人员秉承“质量源于设计”的理念对产品进行科学细致的研究，确保了研究的全面性和完整性，还通过多次生产工艺的优化和试验验证解决产品交联溶出下降问题，从而保障了自制品与原研品体外溶出曲线相似、质量等同，与原研品具有药学和生物等效性。截至目前，齐鲁制药已累计有168个产品通过或视同通过一致性评价，其中57个为国内首家。
据了解，齐鲁制药氯苯唑酸葡胺软胶囊的上市将为转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病患者带来更大的治疗希望，并大大降低患者治疗的经济负担。随着药物可及性的提高，越来越多的患者将得到更加规范的治疗，从而延缓疾病进展、提高生活质量、延长生命周期。
（金芳 张瑞宾 刘宝明）
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