来源：药智网公众号
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2024年国家医保药品目录调整工作如期而至，前不久，国家医保局发布的《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》征求意见稿中，依然将罕见病治疗药物作为目录外药品调整范围的单列选项，且在准入条件上连续第4年取消罕见病用药获批年限限制，大有将“一个都不能少”进行到底的决心。
对于罕见病患者来说，在经历由无药可用到有药可医的漫长等待后，往往又陷入高昂治疗费用的黑暗之中，国家医保成为照亮黑暗的最强之光，让罕见病患者迎来新的生存希望，如曾以70万元一针的天价进入公众视野的诺西那生钠注射液，在2021年以3.3万元的“地板价”进入医保目录。
2024年国家医保药品目录调整，这18款高值罕见病药物将成为重点关注对象。
01
18款高值罕见病药物盘点
据弗若斯特沙利文（下文简称沙利文）《2024中国罕见病行业趋势观察报告》显示，按截至2024年2月国内罕见病药物获批情况统计，共有50种罕见病的53种药物未纳入国家医保目录，2024年的目录外罕见病药调整入局，注定又是一场充满希望的盛事。
不惧高值，向填补保障空白进发。诺西那生钠注射液的国谈成功，开启了高值罕见病药进医保目录的元年，此后更是一路高进，更多高值罕见病药被纳入国家医保目录，如2023年被纳入目录的艾加莫德α注射液(20ml:0.4g/瓶）、依库珠单抗注射液（30ml:300mg/瓶）和硫酸氢司美替尼胶囊（10mg和25mg/盒）。
在纳入医保前，上述3款药物的价格分别为1.03万元/瓶、1.9万元/瓶和2.05万元/盒（10mg）、4.13万元/盒（25mg），其中，仅以艾加莫德α注射液为例，用于治疗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人重症肌无力(gMG)患者，年治疗费用在30万元左右。
药智数据显示，3款药物目前价格为0.56万元/瓶、0.25万元/瓶和1.12/盒（10mg）、2.26万元/盒（25mg），价格降幅均超40%，最高达87%，加上医保报销部分，患者负担大幅降低。
值得一提的是，2023年堪称罕见病药国谈“大年”，一次性纳入15款罕见病药，数量达到过去几年的一半，且一次性填补10个病种的用药保障空白，未来的罕见病药谈判/竞价成功对象将在保障空白的高值药中产生。
18款高值保障空白药，第二批罕见病是重点。据统计，2023年及之前在国内获批已商业化的罕见病药中，共有27种罕见病的25种治疗药物未纳入医保，其中，18种药物在国内的年治疗费用为数十万元至百万元，这类罕见病药将成为2024年国家医保目录调整的重点关注对象。
表1 2023年及之前，国内已商业化未纳入医保且治疗费用高昂的罕见病药
注：标蓝部分为第二批罕见病目录的病种
数据来源：弗若斯特沙利文
值得注意的是，《第二批罕见病目录》是在2023年9月发布，晚于2023年国家医保目录调整工作正式启动时间，2024年的国家医保目录调整是首次覆盖《第二批罕见病目录》相关病种，18款高值罕见病药中用于治疗《第二批罕见病目录》相关病种的有阿那白滞素注射液、布罗索尤单抗注射液、氯马昔巴特口服溶液、塞奈吉明滴眼液、依马利尤单抗注射液、注射用丹曲林钠、达妥昔单抗β注射液、那西妥单抗注射液和吸入用一氧化氮等9款药物，这部分药物将成为调整的重中之重。
02
靠医保双赢，
药企何乐不为？
罕见病药物因研发成本高昂，多数定价昂贵，且由于市场容量小，商业化开发难度较大，往往陷入药企卖不出，患者买不起的尴尬境地。
进入医保目录是双赢。虽然被纳入医保后会大幅降价，但薄利多销，药企既能实现最大利润，患者群体又能最大范围得到治疗，双方在国家医保目录的牵线搭桥下实现双赢。
例如与诺西那生钠注射液同一年被纳入国家医保目录的阿加糖酶α注射用浓溶液，早在2020年8月就在国内获批，药智数据显示，2021年国内公立医院销售额为319.28万元，当2022年1月起执行2021版医保目录后，阿加糖酶α注射用浓溶液快速放量，2022年和2023年分销售额分别同比增长918.02%和129.63%，2023年销售额已达7463.63万元。
图1 阿加糖酶α注射用浓溶液市场销售情况
图片来源：药智数据
诺西那生钠注射液也是一样，早在2019年2月就在国内获批，70万元一针的售价，让患者望而却步，尽管在2021年1月降价至55万元一针，还有部分城市如上海沪惠保的加持，但当年国内公立医院的销售额为1.16亿元，被纳入国家医保目录后，年度销售额立马超过4亿元。
跑步进医保抢占市场。2023年纳入国家医保目录的15款罕见病药中，有8款是在当年获批上市，让药企“跑”进医保目录的动力是未来同类产品的挤压，如拜马林制药的盐酸沙丙蝶呤片，早在2010年9月就进入国内市场，但一直未进入国家医保目录，虽然市场销售额逐年上涨，但销售峰值未过千万，最终因仿制药的上市，退出中国市场。
图2 盐酸沙丙蝶呤片市场销售情况
图片来源：药智数据
此外，东沛制药的塞奈吉明滴眼液2020年8月在国内获批上市，价格当时约为3.6万元/盒，总疗法费用约14万，尽管东沛制药在2021年启动“维你点亮”患者福利项目，分担支付压力，但整个疗程花费也要6-7万元，且在获批后的三年间无缘国家医保目录，销售额并不理想，2021年至2023年的国内公立医院销售额分别为582.45万元、160.26万元和355.31万元，2022年，东沛制药停止在中国推广塞奈吉明滴眼液，基本解散销售团队，仅保留少量医学部人员，如医院需要使用，将由东沛制药提供一次性配送。
据国家药监局查询显示，塞奈吉明滴眼液在国内的注册有效期截止日为2025年8月，其适应症神经营养性角膜炎已被纳入《第二批罕见病目录》，这为塞奈吉明滴眼液迎来了新的市场机遇，笔者分析预测，东沛制药将一改之前在国内的商业化推广策略，积极向医保目录靠拢。
据罕见病信息网统计，2024年前5个月，国内新获批19款罕见病药物，获批药企也将借助2024年国家医保目录调整工作的契机，通过纳入医保保障体系助推商业化推广。
图3 2024年前5个月新获批罕见病药物
图片来源：罕见病信息网
国家医保对罕见病的持续重点关注，正改变着药企对市场商业化推广策略的改变，越来越多的药企愿意加入到双赢的阵营中。
03
结语
罕见病致病机制与常见病有异曲同工之妙，在药物开发史上，从研究罕见病扩展至常见病的例子并不少见，作为全球医药风向标的美国，罕见病药物市场规模中，非罕见病适应症的销售市场份额远超罕见病适应症，国家医保目录对罕见病的倾斜，也在积极改变国内罕见病药物研发格局，越来越多的药企乐意投入其中，期待一个都不少的那天早日来到。
参考来源：
1.罕见病信息网
2.弗若斯特沙利文《2024中国罕见病行业趋势观察报告》
3.界面新闻《罕见病不好做，东沛制药停止推广在华唯一产品》
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