2024.06.24
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导读：福泰制药公布了一项在研胰岛素细胞疗法临床1/2期试验最新数据，接受治疗的1型糖尿病患者接受药物注射后90天内糖尿病都有所缓解，疗效持续超过1年。
作者 |第一财经 钱童心
在日前举行的第84届美国糖尿病协会（ADA）科学年会期间，福泰制药（Vertex）公布了一项在研胰岛素细胞疗法临床1/2期试验最新数据，接受治疗的1型糖尿病（T1D）患者接受药物注射后90天内糖尿病都有所缓解，疗效持续超过1年。
通过细胞疗法实现功能性治愈糖尿病的目标是近年来科学家致力的方向。过去一年来，国内外在干细胞治疗1型糖尿病领域相继取得进展。不过，细胞疗法要在临床上广泛普及还有很长一段距离。
90天内起效，疗效持续超一年
自去年6月，美国FDA批准首款来自CellTrans公司开发的同种异体胰岛细胞疗法Lantidra以来，我国研究人员也相继完成了针对1型糖尿病和2型糖尿病干细胞来源的胰岛移植手术，希望彻底治愈1型糖尿病以及伴有胰岛功能衰竭的2型糖尿病。
在美国，包括福泰制药在内的公司研制的胰岛素细胞疗法为干细胞来源、完全分化、产生胰岛素的同种异体胰岛细胞疗法。最新数据表明，在接受福泰制药单次全剂量VX-880输注后90天内，所有1型糖尿病患者均显示出胰岛细胞移植成功和对葡萄糖反应的胰岛素生成。在最后一次随访时，12名患者中有11名减少或停止使用外源性胰岛素超过一年，糖化血红蛋白（HbA1c）低于7个百分点。
1型糖尿病是由于胰腺中产生胰岛素的胰岛细胞遭到破坏，导致胰岛素生成减少和血糖控制受损，胰岛素的缺乏导致高血糖水平。目前的标准胰岛素治疗不能解决1型糖尿病的根本问题，而除胰岛素外，用于1型糖尿病的疗法选择有限，尚无治愈方法。
尽管目前的细胞疗法具有恢复胰岛细胞功能的潜力，包括葡萄糖反应性胰岛素产生，恢复机体调节葡萄糖水平的能力，但在接受干细胞治疗之后，患者仍需要接受长期免疫抑制治疗，以保护输入的胰岛细胞免受免疫排斥。
为此，福泰制药还开发了另一款使用与VX-880相同干细胞来源的细胞疗法VX-264。不同的是，VX-264使用特殊的技术，能让输注的细胞免受人体免疫系统的影响，因而可以实现在无须使用免疫抑制剂的情况下，功能性治愈1型糖尿病的潜力。
探索新型干细胞来源
也有研究者指出，福泰制药为代表的这类以多能干细胞为原料制备的胰岛组织，在极为复杂的分化中间过程中，面临目标细胞纯度及非靶细胞存留问题，特别是体系内残留的未分化细胞可能导致体内成瘤风险。基于这一担忧，近年来，寻找多能干细胞下游的、具有特异性分化潜能的、不具有体内成瘤性的干细胞新类型成为研究热点。
上个月，海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）殷浩教授团队联合中国科学院分子细胞科学卓越创新中心教授程新团队，报告了在国际上首次利用干细胞来源的自体再生胰岛移植，成功治愈胰岛功能严重受损的2型糖尿病患者的病例。程新团队在世界上首次建立了系胚层特异性干细胞系，具有内胚层（胰腺、肝脏等）定向分化特异性及体内安全性方面的优势。
研究者表示，未来的研究方向将聚焦干细胞来源的再生胰岛组织作为临床药物的药效学等研究、适应证的进一步拓展以及开发无须免疫抑制的“通用型”再生胰岛组织的制备技术。
在我国，糖尿病患者人群数量规模庞大，有数据显示，我国1.4亿糖尿病患者中，约4000万患者需终身依赖胰岛素注射治疗。其中既有1型糖尿病患者，也有2型糖尿病患者，患者需求巨大。但目前干细胞治疗糖尿病仍处于临床阶段，尚未有任何一款疗法获批。
解放军总医院内分泌科主任母义明教授近日在接受第一财经记者采访时表示：“最近国内报告了一例自身细胞提取分化为胰岛，再回输给患者，相较于美国使用生物技术诱导干细胞分化为成熟胰岛的做法，我国最新报告的疗法应该说难度更大，但它的疗效确实还是不错的，要比我们目前在临床上看到的间充质干细胞的效果要更好一些，我们认为这方面是值得去探讨和研究的。”
他同时指出，目前全世界干细胞医疗治疗糖尿病患者的临床数量仍然非常有限，在安全性、副作用以及长期疗效方面，都还缺乏经验，处于研究探索阶段，不过是一个正确的方向，有望探索出治愈糖尿病的曙光。
目前全球登记的糖尿病细胞疗法的临床试验数量多达数百个。和其他疾病领域一样，作为一种创新的疗法，糖尿病细胞疗法要推及临床还需要面临包括药物治疗成本和长远临床获益的考量，以及如何有效融入现有的临床治疗模式，如何合理选择治疗潜在获益患者等等。例如，美国FDA批准的首款糖尿病细胞疗法Lantidra一年的费用预计高达30万美元，如此高昂的价格要在中国推广难度也相当高。
微信编辑| 格蕾丝
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