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今日，Verona Pharma公司宣布，美国FDA批准其“first-in-class”磷酸二酯酶3/4（PDE3/4）抑制剂Ohtuvayre（ensifentrine）作为维持疗法治疗慢性阻塞性肺病（COPD）成人患者。新闻稿指出，这是具有支气管扩张和非类固醇抗炎作用的首个吸入式COPD疗法。此外，ensifentrine也是20多年来具有新作用机制、用于COPD维持治疗的首个吸入式疗法。该疗法也在今年初被行业媒体Evaluate列为2024的10款重磅疗法之一。
慢性阻塞性肺病是一种进行性疾病，可引起肺部气流阻塞，导致呼吸困难。它影响全球大约3.84亿人，是全球第三大死亡原因。改善肺功能，减少急性加重和管理日常症状是此疾病管理中的重要治疗目标。即使是单次急性加重也可能带来肺功能下降率的显著增加、生活质量的显著恶化，并可显著降低预期寿命，增加死亡风险。
Verona在两项3期临床试验和ENHANCE-2中评估了雾化ensifentrine作为维持疗法，治疗COPD的效果。Ensifentrine在两项试验中均达到主要终点，患者肺功能获得统计显著和具有临床意义的改善。对ENHANCE-1和ENHANCE-2试验的合并数据分析显示，ensifentrine大幅度降低COPD恶化的风险。
ENHANCE-1试验共有763位COPD患者入组，试验主要终点为在使用药物后12周，在0-12小时内的平均1秒内用力呼气量曲线下面积（FEV1 AUC 0-12 hr）与基线相较的变化。此前公布的结果显示，在经过安慰剂组数值校正后，ensifentrine组数值为87毫升（p<0.0001）。这项在药物治疗组中具统计学与临床意义的改善可以在所有的病患亚群中观察到，无论患者的性别、年龄、吸烟状态、COPD严重程度、药物背景治疗、是否使用吸入皮质类固醇（ICS）等因素为何。此外，与安慰剂组相较，ensifentrine组患者在24周的试验当中，将COPD疾病恶化率降低36%（p=0.0505），并降低中重度恶化风险（通过对第一次恶化发生的时间来测量）达38%（p=0.0378）。
在48周的试验中，ensifentrine亦展现良好的耐受性，仅有少数患者出现不良反应。
Ensifentrine是一款“first-in-class”的PDE3/4抑制剂，双重抑制机理使其能够凭借单个化合物同时实现支气管扩张和抗炎效果。2021年6月，Verona公司授予优锐医药在大中华区临床开发和商业化ensifentrine的。
除了Verona，许多大药企与生物技术公司也致力于COPD疗法的开发。其中最为引人瞩目之一的疗法便是赛诺菲（Sanofi）和再生元（Regeneron）共同开发的重磅药物Dupixent（dupilumab）。美国FDA已在今年2月接受Dupixent的补充生物制品许可申请（sBLA）并授予，作为患有病情不受控制COPD成年患者的附加维持治疗，该申请的结果预计在近日公布。中国和欧盟也正在审评Dupixent用于治疗COPD的监管申请。Dupixent在两项3期试验（BOREAS、NOTUS）均达到了主要终点，显示与安慰剂相比，Dupixent使得患者中度或重度急性COPD疾病加重显著减少30%和34%。此外，Dupixent还迅速且显著地改善了患者的肺功能达52周。
安进（Amgen）和阿斯利康（AstraZeneca）在上个月公布其“first-in-class”单抗（tezepelumab）用于治疗中度至极重度COPD患者的2a期临床试验的结果。亚组分析结果显示，tezepelumab能够降低中度或重度COPD恶化的发生率。目前两家公司正在规划一项3期试验，用以评估tezepelumab对COPD患者的疗效。此外，阿斯利康旗下还有一款IL-33靶向单抗tozorakimab（MEDI3506）正在临床3期试验中受检视其用于治疗COPD的作用。根据官网，阿斯利康预计在2025年递交相关新药申请。黑石（Blackstone）集团旗下的Uniquity Bio公司则计划在近期启动其TSLP靶向单抗solrikitug针对COPD和哮喘的2期临床试验。
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参考资料：
[1] Verona Pharma Announces US FDA Approval of Ohtuvayre™ (ensifentrine). Retrieved June 26, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/26/2904839/0/en/Verona-Pharma-Announces-US-FDA-Approval-of-Ohtuvayre-ensifentrine.html
[2] Verona Pharma Submits New Drug Application to US FDA for Ensifentrine for the Maintenance Treatment of COPD. Retrieved June 27, 2023, from https://www.globenewswire.com/news-release/2023/06/27/2694952/0/en/Verona-Pharma-Submits-New-Drug-Application-to-US-FDA-for-Ensifentrine-for-the-Maintenance-Treatment-of-COPD.html
[3] Our pipeline. Retrieved June 24, 2024 from https://www.astrazeneca.com/our-therapy-areas/pipeline.html#respiratory
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