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2024年7月1日，华中科技大学同济医学院附属同济医院秦川教授在2024年欧洲神经病学学会（EAN）年会上口头报告了全人源靶向BCMA的CAR-T疗法伊基奥仑赛治疗中枢神经系统免疫性疾病的临床数据和单细胞多组学分析成果。

视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）是免疫介导的中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病，通常为急性或亚急性起病，进展迅速，80%~90%为复发病程，核心症状为视神经炎（单眼、双眼相继或同时视力减退）、急性脊髓炎等。BCMA CAR-T疗法已被国际视神经脊髓炎研究小组（NEMOS）评价为极具潜力的治疗策略之一，并纳入最新的治疗修订建议。

华中科技大学同济医学院附属同济医院和驯鹿生物是全球早期探索BCMA CAR-T治疗免疫性疾病的研究团队之一。本次汇报内容基于一项研究者发起的探索性临床研究（NCT04561557）结果，评估伊基奥仑赛注射液治疗复发/难治性抗体介导的一系列神经系统特发性炎症性疾病的安全性和有效性。该研究正在华中科技大学同济医学院附属同济医院开展，研究者为同济医院神经内科王伟教授团队。

研究入组了12例水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的复发/难治性NMOSD受试者，入组的受试者为至少使用一种免疫抑制剂治疗一年以上、但症状控制欠佳的患者。研究结果显示，伊基奥仑赛注射液在NMOSD中展现出良好耐受性和安全性、持久的致病性抗体清除作用以及潜在的临床疗效。具有趋化特性的CAR-T细胞可以穿透血脑屏障进入中枢，直接杀伤中枢神经系统的异常浆细胞，减少鞘内自身抗体的分泌以及免疫细胞的异常激活，从而纠正NMOSD患者中枢神经系统免疫紊乱状态，有利于患者的中枢免疫重建。

本项临床研究的主要研究者，华中科技大学同济医学院附属同济医院王伟教授表示：“该研究是CAR-T疗法在AQP4介导的复发/难治性NMOSD疾病领域的临床试验，不仅证明了伊基奥仑赛注射液在NMOSD中令人鼓舞的有效性和可控的安全性，还阐明了CAR-T治疗中枢神经系统免疫性疾病的细胞动力学特征和免疫学特征，为抗体介导的自身免疫性疾病提供了一种新的治疗思路。除NMOSD外，伊基奥仑赛注射液在治疗其他抗体介导的自身免疫性疾病，包括重症肌无力和免疫介导性坏死性肌病中均展现出非常好的临床疗效。自身免疫性疾病患者群体庞大，反复发作，难以治愈，患者需要长期甚至终身用药，我们将持续探索伊基奥仑赛注射液在更多难治性自身免疫性疾病中的应用，造福更多自身免疫性疾病患者。”

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