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Ono Pharmaceutical日前宣布，美国FDA已接受了为集落刺激因子1受体（CSF1R）抑制剂vimseltinib递交的新药申请（NDA）并授予其优先审评资格，用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者。Vimseltinib由Ono Pharmaceutical旗下子公司Deciphera Pharmaceuticals开发。FDA预计在2025年2月17日之前完成审评。欧洲药品管理局（EMA）已接受vimseltinib的上市授权申请（MAA），并启动了审查程序。

该申请得到了关键性3期临床试验MOTION研究数据的支持，该研究评估了vimseltinib在不适合手术且未接受过抗CSF1/CSF1R治疗的TGCT患者中的疗效和安全性。与安慰剂相比，接受vimseltinib治疗的意向治疗（ITT）患者群在第25周时，由盲法独立放射学评审（BIRR）评估的客观缓解率（ORR）显示出具有统计学显著性和临床意义的改善。Vimseltinib组的ORR为40%，安慰剂组为0%，p <0.0001。

此外，vimseltinib在所有关键性次要终点上与安慰剂相比均显示出具有统计学显著性和临床意义的改善。Vimseltinib的安全性可控，MOTION研究中的安全性数据与之前公布的1/2期临床试验数据一致。MOTION研究的结果已在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布，并同时发表于《柳叶刀》杂志。

Vimseltinib是一种在研口服酪氨酸激酶抑制剂，专门设计用于选择性和强效抑制CSF1R。Vimseltinib由Deciphera Pharmaceuticals开发，今年4月Ono Pharmaceutical与Deciphera达成 ，斥资24亿美元收购了Deciphera公司并囊获这款疗法。

TGCT是一种罕见的非恶性肿瘤，发生在关节内或关节附近。它是由CSF1基因失调导致CSF1过度产生引起的。尽管是良性肿瘤，这些肿瘤仍可能生长并对周围组织和结构造成损害，导致疼痛、肿胀和关节活动受限。手术是主要治疗选择，但这些肿瘤往往会复发。对于不适合手术的患者，系统性治疗选择有限，迫切需要一种新的TGCT治疗选择。

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参考资料：

[1] U.S. Food and Drug Administration Accepts for Priority Review Deciphera’s New Drug Application for Vimseltinib for the Treatment of Patients with Tenosynovial Giant Cell Tumor (TGCT). Retrieved August 16, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240815607407/en

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