2022年，一本名为《无国界病人》的书在国内出版，记录了一位罕见病患者艰难跨越中、美两国的10年罕见癌症治疗史，也让国内大众首次深入了解肾上腺皮质癌这种罕见肿瘤的存在。

这是一种预后较差的罕见恶性肿瘤，全球流行病学数据显示年发病率仅百万分之一，约占所有恶性肿瘤的0.12%。1961年，中国报告了首例肾上腺皮质癌患者，但此后约60年间，却始终没能解决用药难题，许多病人只能选择出国治疗等方式。

直到2023年9月，中国国家药监局批准来自法国HRA公司的肾上腺皮质癌的治疗药物米托坦片（商品名：利舒仁）上市，为中国肾上腺皮质癌患者治疗带来新的希望。目前，这款产品也是唯一获是FDA、欧盟和中国批准用于治疗肾上腺皮质癌的药物。

2024年9月的第十三届中国罕见病高峰论坛上，HRA在中国的合作伙伴上海杰谛医药宣布，正式启动米托坦片在内地的推广应用。借此机会，我们也约访了杰谛医药总经理罗文胜，就米托坦片未来在中国肾上腺皮质癌患者群体中的应用，以及罕见病产品商业化等问题分享了他的思考。

罗文胜自1990年代中期开始从事药品营销工作，曾任葛兰素史克全国销售总监。直到2018年左右，药品集采、国家医保谈判等政策相继推出，“中国医药环境发生了一系列巨变”。

罗文胜提到：“那时我们都在想，医药这条路到底应该怎么走下去，什么赛道中存在的未满足需求是最强烈的。罕见病就是这样一个特殊市场，只要你的产品比较独特，是有建立护城河的可能的；另一方面，从事罕见病药物研发的企业往往是中小型海外药厂或Biotech公司，想进入中国，但又不像武田、渤健等大药厂那样，对这块市场足够了解，需要我们这样的企业来进行协助进入中国市场。”

在这样的思路下，2018年时，杰谛医药在上海成立，专注于海外罕见病药物的引进工作，在全球范围内与各生物医药研发公司合作，引进新的罕见病治疗药物。肾上腺皮质癌的治疗药物米托坦片，便是公司当前的核心产品之一。

从治疗角度看，肾上腺皮质癌在完成手术切除后，往往需要放疗或化疗作为辅助治疗。现有的研究显示，无论选择哪种治疗方式，药物治疗“扮演着非常重要的角色”，能够在一定程度上延长病人的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。

据统计，中国有案可查的肾上腺皮质癌患者为1800名左右；理论上的每年新发病人数量为1000-2000人。“目前，具备相对丰富的肾上腺皮质癌治疗经验的医院，主要是北京协和医院、上海瑞金医药、四川华西医院和广州中山肿瘤医院，这几家医院积累了几十至上百例病例的用药和综合治疗经验。从市场推广角度出发，这四家医院也是我们未来开展医生教育、建设诊疗中心的立足点。”罗文胜介绍称。

此外，杰谛医药方面也向36氪披露了这款药物的价格问题：每瓶定价8000元，每年花费大约在10万元左右。纯从年费数字来看，按照国家医保“50万不谈，30万不进”的不成文规则，米托坦片已经可以入围。另据了解，这个价格略低于海外售价，在美国，同类型产品的售价约为1400美元（约合人民币1万元）；在香港，药房售价也能达到9000元左右。

“从商业化角度考虑，海外药企现在都有全球定价策略。即便是考虑到中国市场的患者群体更庞大，如果价格压得特别低，有时候也不利于把产品引进来。”罗文胜提到。

在国内，医保“低水平、广覆盖”的策略，叠加罕见病的小众群体，导致罕见病始终未能成为市场看好的赛道，这也决定了企业在选择引进品种的种类，以及商业化策略上，需要下更大的功夫。

对此，罗文胜提到，除了考虑患者未满足需求的程度外，引进速度也是评判标准之一。当前，国内针对罕见病药物出台了两批罕见病目录、紧急仿制药品目录等多项政策。在政策支持的药物名单中，进入绿色通道的药物可以豁免临床试验有条件上市，而临床患者招募正是罕见病药品申报过程中的主要难题，“相当于降低了准入难度”；对于不在相关政策名单中，需要按正常注册临床申报上市的药品，公司则会考虑海南博鳌的国际创新药械快速引进通道，为患者“保留一个供药窗口”。

比如，杰谛医药另一款已经被批准的产品曲恩汀胶囊，治疗的疾病就是被收录进首批罕见病目录的肝豆状核变性。这是一种常染色体隐性遗传的铜代谢障碍性疾病，主要由肝脏排铜功能受损导致。

另一方面，罕见病药物的推广与慢病治疗药物等受众广泛的药品不同，大众市场的营销“不需要被放在非常核心的位置上”，反而更强调与政府、患者组织、提供创新支付产品的保险企业的合作。“从14亿人中去找特定的几千、几万患者非常难，所以我们的营销手段是让患者来找到我们。相应的，这对医学专业知识的要求更高，在某种程度上，可以把我们的商业运营团队理解为药企中的医学部。”罗文胜解释。

据介绍，目前公司还有多款罕见病药物正在申报引进中，比如用于难治性癫痫的新型治疗药物司替戊醇（Stiripentol），原研方为一家法国企业；以及用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）、甲状腺素转运蛋白淀粉样变（ATTR）、I型草酸尿增多症等疾病的产品。