2024年10月4日，复旦大学生物医学研究院/附属儿科医院余发星团队在Cell Reports Medicine期刊发表论文， 报道了一种基于腺相关病毒（AAV） 的胸膜间皮瘤基因治疗新策略，并过小鼠胸膜间皮瘤的遗传肿瘤模型验证了该策略的有效性 【1】 。

腺相关病毒 （AAV） 由于其低免疫原性、低整合性和高效的基因递送能力，已成为基因治疗的首选递送载体。AAV载体的组织靶向性，能够将治疗基因递送到目标组织，并在分裂和非分裂细胞中长期稳定表达，广泛应用于视网膜、神经系统等组织。

虽然AAV载体在多种研究应用中取得成效，但在AAV研究中也有许多挑战拦在科研人面前，例如 AAV感染后过表达效果差、观察不到荧光或荧光微弱、感染效率低下 等。

你在AAV研究中遇到了什么瓶颈？想知道如何使用AAV发高分文章？

我们特别邀请到赛业生物AAV基因治疗项目经理熊泽浩于10月24日（周四）晚上七点与大家相约，分享「巧用AAV，高分文章不发愁——赛业AAV助力高分文章」主题直播课程。

该直播课程从AAV的发展史、结构、机制原理等方面让大家全面了解AAV病毒，并详细讲解AAV在不同场景的设计与应用，AAV病毒高分文章的研究思路解析。

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#01

知识要点提前掉落

1

AAV病毒的前世今生

1. AAV病毒的发展史

2. AAV病毒的结构和机制原理

3. AAV病毒的生产

2

AAV的基础研究

1. 血清型和细胞表面受体的奥秘

2. 不同血清型，特异性启动子和注射方式的探索

3

AAV的应用和高分文章解析

1. 基因功能的研究—目的基因的过表达和沉默

2. 组织特异性动物模型构建

3. AAV病毒助力CAR-T细胞治疗

4. AAV病毒神经示踪工具新宠

4

实战演习—如何设计实验

5

常见问题解答

#02

讲师简介

熊泽浩

赛业生物AAV

基因治疗项目经理

专注于病毒衣壳的创新进化研究以及病毒业务方案设计，具有多年AAV基因治疗药物行业从业经验，在AAV应用领域积累了丰富经验。

#03

课程回顾

赛业云课堂持续推出AAV相关课程，希望对大家的研究有所启发，感兴趣的小伙伴可以扫码进入B站视频专题页回顾精彩内容。

参考文献：

[1]Zhu, Rui et al. Gene therapy for diffuse pleural mesotheliomas in preclinical models by concurrent expression of NF2 and SuperHippo. Cell Reports Medicine, Volume 5, Issue 10, 101763