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转载自：医麦客
近期，2024年细胞与基因会议顺利举办。这一会议汇聚了业内诸多生物技术企业和领袖人物，在融资、行业机遇与挑战方面带来了不少洞见性观点。
再生医学联盟（Alliance for Regenerative Medicine）首席执行官Tim Hunt表示，2024年上半年细胞和基因治疗（CGT）行业的投资额达到了109亿美元（约777亿人民币），超过了2019年全年的98亿美元，保持增长趋势的话，有翻一番的可能。
2020-2023年间的投资总额分别是199亿美元、227亿美元、126亿美元和117亿美元。可以看到细胞和基因治疗行业的投资在逐渐到高峰之后面临着投资逆风。这或许跟多种因素有关。
在投融资上，2024年以来，细胞与基因疗法的投融资重磅事件不断。今年7月，致力于开发针对自免和癌症的NK细胞疗法企业Artiva正式在纳斯达克IPO上市，其自主研发的同种异体NK疗法AB-101已经进展到2期临床研究阶段，且涉及自身免疫疾病和肿瘤的多个适应症正在开展临床研究中。目前，NK细胞疗法暂无上市产品，Artiva也是NK赛道的第一梯队企业之一，头部企业的IPO势必会给行业带来更多信心，同时也能够获得更多资金推动候选产品的开发。另外，自免CAR-T疗法头部企业Kyverna、基因编辑公司Metagenomi、专注于CTL细胞免疫疗法的Tevogen Bio等企业均在今年上市。
Tim Hunt提到，过去的2-3年对于细胞和基因治疗行业来说是非常具有挑战性的，无论是临床前阶段的初创公司还是平台公司。而今年的109亿美元资金主要是流向了拥有先进临床试验和人类数据的“后期公司”，换而言之，资本在今年表现出更加青睐“确定性”更高的企业的迹象。Tim Hunt认为钱是存在的，不过钱被锁定了，并没有通过风险投资流向早期初创公司。不过，随着降息周期的开启以及疫情后诸多事项的稳定，Tim Hunt认为或许“齿轮将开始转动，解锁更多的机遇”。
新常态，自免或成关键机遇
在细胞与基因治疗投资小组会议上，投资银行Chardan资本市场董事总经理David Lederman和摩根士丹利全球生物技术主管Jason Russell均赞成了Tim Hunt的观点，Jason Russell认为美联储9月的降息无疑对细胞与基因治疗领域的更多风险导向型资产和资本获取产生了“下游影响”，其表示“我们正在朝着一个正常运作的市场回归，希望这个市场能够支持该领域的创新者和资本”，这与整个生物技术行业所呈现的趋势相呼应。
不过，瑞穗证券分析师Jared Holz曾在上个月接受BioSpace采访时则认为不太可能发生美联储降息导致筹资和IPO的热潮突然性爆发。
前FDA专员、风险投资公司New Enterprise Associates合伙人Scott Gottlieb在会议上的谈话中表示，投资者对针对自身免疫性疾病和CAR-T疗法的研究“非常兴奋”，并且可能主导一个转折点。在未来几年，Scott Gottlieb认为CAR-T在治疗自身免疫疾病方面具有变革性，这也将吸引更多的关注。
值得一提的是，国内也已经有诸多企业布局了CAR-T治疗自身免疫疾病领域，如药明巨诺、驯鹿生物、合源生物、精准生物、邦耀生物等。今年10月，邦耀生物的研究成果登上Nature头条，其全新一代异体通用型CAR-T（管线代号：BRL-303）成功治疗了3例难治性自身免疫性疾病患者，这也是中国学者首次在国际报道利用通用型CAR-T细胞治疗自身免疫疾病成功的案例。
杰富瑞分析师Kelly Shi提到，今年已经有20多个CAR-T项目进入了针对自身免疫疾病的试验，数据读数显示CAR-T疗法可能在多个自身免疫疾病指征中实现临床效益。
制造和商业化存在阻碍
CGT领域存在复苏迹象且拥有变革性潜力的同时，也存在着诸多挑战。来自再生医学联盟的Stephen Majors表示由于缺乏标准化，制造的规模扩大常常成为监管批准和商业化的障碍。
去年美国政府问责办公室的一份报告表明，包括基因治疗、细胞治疗和组织工程在内的再生医学技术非常有前景，不过往往由于缺乏广泛接受的标准和指导方针来规范其使用、开发和制造而受到阻碍。
另外，CGT产品的“定价和价值”、是否能够覆盖到发展中国家以及中低收入国家的病人、超罕见疾病及患者群体较少的疾病如何从中受益等问题也是CGT产品在商业化过程中可能会遇到的，且其中的一些问题可能与商业化视角存在一些“相悖”的地方，如果寻找平衡点也是业内需要去不断尝试的方向。
监管环境成为焦点
前FDA专员Scott Gottlieb在2019年曾预测监管机构将到2025年每年批准10到20个细胞和基因治疗产品。去年是基因治疗的突破年，今年则是细胞治疗的“进步年”。
今年2月，FDA批准了Iovance Biotherapeutics的lifileucel治疗晚期黑色素瘤，这是全球首款TIL疗法。今年8月，FDA批准了TCR-T细胞疗法Afami-cel上市，针对滑膜肉瘤，这也是首款TCR-T疗法。另外，FDA接受了Autolus新一代CAR-T疗法obe-cel的生物制品许可申请（BLA），针对复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者，PDUFA目标行动日期为11月16日。这款候选产品与传统CD19 CAR-T疗法相比，克服了其在临床活性和安全性方面的局限性……
2023年，FDA曾因为自身资源限制，推迟了一些BLA的优先审查，不过当下FDA也正提升人员配置以适应提交申请数量的增加和加速审批，同时也正在考量其他监管框架。
监管机构在确保细胞与基因治疗产品的安全有效方面发挥着至关重要的作用，同时也在一定程度上促进了这一领域的创新。另一方面来看，对于创新药物的监管也意味着监管机构需要不断更新和完善相关的审评标准和要求。未来，随着细胞与基因疗法的不断进步和市场的不断扩大，监管机构将继续加强科学监管和政策引导，为相关产业的健康发展提供有力的保障。
蓄力前行，静待百花齐放。
参考资料：
1.https://www.biospace.com/business/cell-and-gene-therapy-investment-ticks-up-after-hard-few-years
2.https://www.biospace.com/business/meeting-on-the-mesa-to-highlight-cell-and-gene-therapy-opportunities-challenges
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