罕见病难治性癫痫患儿的“救命药”氯巴占被纳入新版国家医保药品目录一事引发多方关注。12月3日，宜昌人福药业公司总裁杜文涛告诉南都记者，“很荣幸参与到2024年医保目录调整工作中。今年就是冲着谈成而来的，药企肯定希望价格能够高一点，但我们能体会到医保局的不容易。”
国产氯巴占片。
Lennox-Gastaut 综合征（LGS）是一种罕见的癫痫性脑病，在儿童期表现为顽固性癫痫发作，发病率约2/100000。其特点为幼儿时期起病，大多数会演变为持续终身的癫痫性脑病，病因繁杂多样。然而，面对如此复杂的病症，可用药物却极为有限，属于典型的难治性癫痫范畴。
氯巴占，作为治疗罕见难治性癫痫（LGS）的药物，对于患者而言，无疑是一个“救命药”。尽管中国LGS患者对氯巴占有着极为迫切的临床需求，但长期以来，因其兼具孤儿药和二类精神药的双重属性，市场规模小、管控严格、投入巨大、收益低微，导致药企研发销售动力严重不足，使得氯巴占迟迟未在国内上市。
众多患者无奈之下，只能通过海外代购等途径获取药品，这不仅致使价格高昂，还伴随着显著的法律风险。2022年左右，“贩毒妈妈”“铁马冰河”事件持续引发社会广泛关注，在此背景下，国家卫健委、国家药监局联合制定发布了《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》，虽然临时进口暂缓患者无药可用的困境，但从长远看，问题依然未能得到根本解决。
杜文涛告诉南都记者，2017年公司在国家鼓励研发的短缺药品目录中留意到该产品后，当即决定立项开发。“特别是在代购事件发生后，公司领导迅速决策，要求研发、注册等团队紧密配合，全力加快产品申报上市进度。研发部门全力以赴、夜以继日地工作，仅耗费3至4个月时间便完成BE研究和药学研究工作，并于2022年3月4日正式递交上市申请。”2022年9月宜昌人福氯巴占国内首家获批上市。
今年11月28日，氯巴占被纳入新版国家医保药品目录。在杜文涛看来，“最大的感受就是每个小群体都未被放弃。药监部门审批绿色通道，提高药企研发动力；卫健委完善诊疗体系，提升罕见病诊疗水平；医保局保障用药，减轻患者用药负担。作为药企，满足临床需求，保障药品可及性也是我们的责任”。
采写：南都记者 周敏萱
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