引言

1项实验结果公布,1次资本狂潮。

1月7日,Sana宣布研究者发起的“first-in-human”试验取得了初步但极具意义的成果。

这项试验聚焦于一名1型糖尿病患者,该患者在未接受任何免疫抑制治疗的情况下,成功移植了UP421细胞疗法

这一UP421疗法不仅达到了所有主要和次要终点,同时也在资本市场上引发了强烈反响,其股票在周二盘前交易中飙升幅度接近400%,市值一举跃升至3.68亿美元。

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实验结果

该患者已全面达成既定的主要及次要研究终点。术后四周的详尽评估显示,胰岛β细胞不仅存活,且功能正常。这一结论经由精准测定血清C肽水平得以验证。C肽作为评估胰岛素分泌的关键指标,明确指示移植β细胞正积极高效地分泌胰岛素

术前基线检测时,患者空腹及混合餐耐量试验后血清均无C肽检出。但是术后四周,混合餐耐量试验中C肽水平显著上升,与餐后胰岛素分泌生理模式高度一致。

磁共振成像(MRI)结果亦令人鼓舞。移植区域信号持续稳定,进一步有力证实移植物存活。

尤为关键的是,全程未见任何安全问题。移植胰岛细胞在未使用免疫抑制剂情况下,成功规避了免疫排斥,移植后28天检测未发现针对供体的靶向抗体,堪称医学重大突破。

该研究主要负责人,乌普萨拉大学医院Per-Ola Carlsson博士表示:“这些临床数据无疑为患者带来了前所未有的希望。我们首次在人类研究中证明了,胰岛细胞移植可以在不使用免疫抑制剂的情况下,成功克服同种异体免疫排斥和自身免疫攻击。”

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难题与潜力

传统上,原代胰岛细胞移植是治疗1型糖尿病的一种常见方法。但这种方法存在明显的局限性。

首先,供体短缺就是一个显著问题,因为胰岛细胞移植依赖于已故供体的胰腺,供体数量有限,难以满足广大患者的需求。

其次,为防止免疫排斥及自身免疫攻击的复发,患者在移植术后需长期使用免疫抑制剂,但这又带来了β细胞毒性、肾毒性、增加感染和癌症风险等多重副作用,严重限制了该策略在1型糖尿病中的广泛应用。

再者,移植部位的选择也存在问题,目前临床胰岛移植的主要途径是经门静脉肝内胰岛移植,然而这一方法会引发即刻经血液介导的炎性反应,造成大量胰岛在移植后早期即被破坏,且肝脏并非胰岛移植的理想位点,可能存在供氧不足和血管化不利等难题,是影响胰岛移植疗效的一大原因。

此外,移植效果也受限,即便近年有所提升,仍有部分患者无法实现胰岛素独立,且移植后的胰岛功能平均持续时间有限。最后,国内在胰腺获取、运输及胰岛细胞分离纯化方面尚缺乏统一标准流程,各移植中心操作细节上的差异可能导致胰岛细胞数量的丢失。

Sana的HIP技术则旨在从根本上克服这些挑战。它通过精准的工程化改造,使同种异体胰岛细胞能够逃避免疫系统的攻击,同时保留其原有的生物活性和功能。

在此次UP421细胞移植中,未使用任何免疫抑制剂即实现了胰岛细胞的存活和正常功能,这一成果不仅验证了HIP技术的有效性,也为其在未来的广泛应用奠定了坚实的基础。

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股价异动

Sana Biotechnology在技术上确实存在一定的优越性。但是,仅凭借1名患者的实验数据就实现约400%的股价上涨?

也许Sana Biotechnology的潜在价值确实很大,但私以为此次公开的实验数据并不能支撑其股价的大幅上涨。

Sana Biotechnology的股价在过去六个月下跌了63.98%,这与公司最近的战略转变和时间表调整相符。

目前,Sana公司正在快速消耗现金,考虑到公司的管线重组和对长期开发项目的关注,这一点尤为重要。这种现金消耗率代表着公司将优先考虑某些治疗方法(自身免疫疾病和1型糖尿病疗法),暂停SC291肿瘤学项目和SC379胶质前体细胞项目。

End

写在文末

细胞疗法前景确实广阔,借此股份异动,我们也想告诉大家,投资入局仍需谨慎,要在理性思考后,再做决定。