2024 年，生物技术行业出现了显著的复苏，克服了之前的挑战，为未来的增长奠定了基础。生物技术领域的风险投资资金从 2023 年的 212 亿美元增加到 281 亿美元，表明投资者信心重燃。2024 年也是首次公开募股 （IPO） 较好的一年，由风险投资支持的私营生物技术公司的并购 （M&A） 大幅上升。

据外媒报道，以下生物技术公司成功地在股票表现方面脱颖而出。

2024 年，几家生物技术公司的股票表现斐然，尤其是 Bright Minds Biosciences、Monopar Therapeutics 和 Summit Therapeutics。

Bright Minds Biosciences：迷幻疗法的先驱

Bright Minds Biosciences专注于开发受致幻剂启发的下一代疗法。该公司的目标是创造一种既能保留致幻剂治疗效果，又能最大限度地减少其精神活性副作用的治疗方法。Bright Minds专门研究精确设计的5 -羟色胺能药物，靶向中枢神经系统（CNS）的特定受体亚型，以治疗一系列神经和精神疾病。

Bright Minds技术的核心是对5-羟色胺受体家族的研究，特别是5-HT2C受体。该公司的主要候选药物BMB-101是一种5-HT2C受体超激动剂，旨在解决难治性癫痫和某些神经精神疾病等疾病。选择性靶向这一受体亚型提供了一种有前景的治疗方法，因为它避免了激活与潜在心脏风险相关的5-HT2B受体和负责致幻作用的5-HT2A受体。

该生物技术公司的股票表现在2024年飙升了惊人的1857%，主要受外部市场动态和其前景看好的产品线的推动。一个重大转折点是Lundbeck以26亿美元收购Longboard Pharmaceuticals，这激发了投资者的热情。Longboard的主要候选药物bexicaserin是一种5-HT2C受体超激动剂，这类药物与Bright Minds的BMB-101类似。此次收购引发了市场对5- ht2c靶向疗法日益增长的兴趣，提升了Bright Minds作为该领域领导者的地位。

公司管线

投资者可能认为这两家公司有相似之处，因为它们都专注于开发针对5-HT2C受体的疗法。

此外，在2023年年中报告了BMB-101治疗癫痫的1期阳性结果后，Bright Minds于2024年启动了2期试验。该公司还在2024年底获得了3500万美元的私募。

主流医学越来越接受迷幻疗法，这也是该股上涨的原因之一。迷幻药，曾经被污名化，现在作为一种合法的治疗方式，正在获得越来越多的关注，特别是在精神健康和神经疾病方面。

Monopar Therapeutics：在多个方面前进

该公司的产品线包括旨在改善接受癌症治疗的患者和受罕见病影响的患者预后的治疗方法。

Monopar 以其主要候选药物 Validive（可乐定粘膜片剂）而闻名，这是一种正在开发的后期药物，用于减少接受头颈癌化疗的患者的严重口腔粘膜炎。然而，该公司于 2023 年 3 月宣布该药物未达到 2b/3 期的疗效阈值。

Monopar Therapeutics 的股价在 2024 年飙升了约 1,080%，这得益于两项重大发展，这些发展增强了投资者对公司战略和管线的信心。

一个重要的里程碑是 Monopar 与 Alexion Pharmaceuticals 达成全球独家许可协议，开发 ALXN-1840，这是一种威尔逊病的后期候选药物，威尔逊病是一种罕见的遗传疾病，会导致铜在体内积累，导致严重的器官损伤。威尔逊 病目前的治疗选择有限，而 ALXN-1840 代表了解决该病的重要选择。

公司管线

除了 ALXN-1840 许可协议外，Monopar 还宣布了 MNPR-101-Lu 的 1 期试验的首例患者给药，MNPR-101-Lu 是一种治疗侵袭性实体瘤的新型放射性药物。这是 Monopar 在 Validive 缓解结果后决定优先考虑的候选人。

该化合物结合了 MNPR-101（一种选择性结合尿激酶纤溶酶原激活剂受体 （uPAR） 的人源化单克隆抗体）和放射性同位素镥-177 （Lu-177）。uPAR 是一种在各种侵袭性癌症中过表达的受体，包括胰腺癌、卵巢癌、三阴性乳腺癌和结直肠癌。

这与该行业目前的放射性药物热潮是一致的。

Summit Therapeutics：推进双特异性抗体疗法

Summit Therapeutics 的主要项目以 ivonescimab 为中心，这是一种双特异性抗体，旨在通过结合免疫检查点抑制和抗血管生成两种关键作用机制来增强癌症治疗结果。

Ivonescimab 是一种双特异性抗体，可同时靶向 PD-1 （程序性死亡-1） 和 VEGF （血管内皮生长因子）。PD-1 抑制剂，如默沙东的 Keytruda，通过阻断 PD-1 蛋白（使癌细胞逃避免疫检测）已成为免疫疗法的基石。另一方面，VEGF 促进肿瘤血管生成或新血管的形成，从而使癌症生长和扩散。通过靶向 PD-1 和 VEGF，ivonescimab 可增强免疫系统对肿瘤的活性，同时切断其血液供应。

公司管线

与传统的单靶点疗法相比，这种双重机制使 ivonescimab 具有显著优势，因为它解决了肿瘤存活和进展所涉及的两个关键过程。这种方法反映了肿瘤学的更广泛趋势，其中双特异性抗体因其通过同时处理多种途径来提高疗效的能力而受到关注。

公司管线

这家生物技术公司的股价在 2024 年大幅上涨了 576%，这主要是由于 ivonescimab 在临床试验中的成功。该公司在 2024 年世界肺癌大会上展示了数据，展示了 ivonescimab 在晚期非小细胞肺癌 （NSCLC） 患者中的卓越疗效。具体来说，该试验表明，与默克的 Keytruda 相比，无进展生存期 （PFS） 具有统计学意义的改善。此外，Summit 于 2024 年 9 月通过私募融资成功筹集了 2.35 亿美元。

总体而言，股票表现的关键驱动因素当然是公司的成功——临床试验成功、监管批准或重大交易。这可能是哪些公司将成为 2025 年表现最好的公司的指标。