2月20日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，阿斯利康的司美替尼的新适应症申请已获受理。根据临床研究进展，推测其适应症为：用于伴有症状、不可手术的神经纤维瘤病I型（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）成人患者的治疗。

司美替尼（selumetinib）是由Array BioPharma（辉瑞子公司）开发的一款丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）抑制剂，于2020年4月首次获批上市，商品名为Koselugo。2003年12月，阿斯利康与Array BioPharma达成协议，获得司美替尼的全球权益。2017年7月，阿斯利康又与默沙东达成合作，共同负责司美替尼在全球的开发和商业化。

2023年5月，司美替尼已在我国获批用于3岁及3岁以上伴有症状性和/或进展性、无法手术的神经纤维瘤病I型（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）患者的治疗。

2024年12月，阿斯利康宣布一项评估司美替尼治疗存在症状、不能手术丛状神经纤维瘤的成人NF1受试者的有效性和安全性III期KOMET研究达到主要终点，与安慰剂相比，显示出具有统计学意义和临床意义的客观缓解率 （ORR）。

III期KOMET研究的积极结果表明，司美替尼有可能将使用范围扩展到儿科患者之外。

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