编者按：急性淋巴细胞白血病（acute lymphoblastic leukemia，ALL）是一种早期分化受阻的淋巴细胞恶性增殖性疾病，可侵犯骨髓、外周血及髓外组织，以B淋巴细胞白血病（B-cell acute lymphoblastic leukemia，B-ALL）为主。许多B细胞前体急性淋巴细胞白血病（BCP-ALL）老年患者尽管在联合化疗后达到了可测量的残留病灶（MRD）阴性完全缓解，但仍会出现复发。近年来，免疫治疗的兴起与发展为ALL患者提供了更多治疗选择，以CD19为免疫治疗靶点的贝林妥欧单抗（blinatumomab）是一种双特异性T细胞衔接器（bispecific T-cell engager, BiTE），通过将CD3+T细胞重定向到CD19+ B系ALL细胞而导致肿瘤细胞裂解，已获批用于治疗复发、难治性和MRD阳性BCP-ALL，该药物可能对MRD阴性缓解的患者也有效。近期，《新英格兰医学杂志》在线发表了一项研究，探索了贝林妥欧单抗治疗成人MRD阴性急性淋巴细胞白血病的疗效和安全性。
研究方法
在一项3期试验中，研究者将30至70岁、BCR::ABL1阴性BCP-ALL（其中“::”表示融合）患者在诱导和强化化疗后达到MRD阴性缓解（定义为通过流式细胞术评估骨髓中白血病细胞<0.01%）的患者随机分配至两组：一组接受4个周期的贝林妥欧单抗联合四个周期的巩固化疗，另一组仅接受4个周期的巩固化疗。主要终点是总生存期，次要终点是无复发生存期。
研究结果
数据和安全监测委员会审查了第三次疗效期中分析的结果，并建议报告这些结果。在入组的488名患者中，有395名（81%）患者观察到完全缓解，无论是否伴有全血细胞计数恢复。在224名MRD阴性患者中，每组分配了112名患者。两组患者的特征保持平衡。在平均随访43个月后，与仅接受化疗的患者相比，接受贝林妥欧单抗治疗的患者在总生存期方面表现出优势（3年：85% vs. 68%；死亡风险比，0.41；95%CI 0.23~0.73；P=0.002），贝林妥欧单抗组的3年无复发生存率为80%，而仅接受化疗组的3年无复发生存率为64%（复发或死亡风险比，0.53；95% CI 0.32~0.87）。
安全性方面，贝林妥欧单抗组报告的神经精神事件发生率高于仅接受化疗组。
研究结论
在BCP-ALL的MRD阴性缓解期成人患者中，将贝林妥欧单抗加入巩固化疗可显著改善总生存期。
参考文献：Published July 24, 2024 N Engl J Med 2024;391:320-333 DOI: 10.1056/NEJMoa2312948
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