办单

中国化工企业管理协会医药化工专业委员会

药成材信息技术（北京）有限公司

各有关单位

创新药和先进疗法是当今世界生物医药领域最具革命性与发展前景的治疗技术，代表着生物医药发展的方向，同时也带来了许多需要克服的难题。建立有效的评估方法，为临床研究提供安全、有效的数据支撑，将推动我国各种新型药物研发走向快车道。

近年来先进治疗药品研发申报呈爆发式增长，引领生物医药的第三次产业革命。全球范围内嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗产品、腺相关病毒载体基因治疗产品等不同类型的细胞和基因治疗产品相继批准上市，为复发难治疾病提供了有效的治疗手段。先进治疗药品通常采用细胞或组织经基因修饰和（或）体外操作制备，种类包括基因修饰细胞、核酸、病毒载体和人工组织等。

但对于其非临床评价，如何建立完整的系统评价研究指南，目前都是处于一种探索和摸索的阶段。2025年欧洲药品管理局（EMA）发布了《在研先进疗法医疗产品申请临床试验的质量、非临床以及临床要求》指导原则，为ATMP申请开展临床试验提供了详细指导。

本讲座将聚焦先进疗法的非临床研究策略法，通过系统性的理论与真实案例结合并结合，详细讲解先进治疗产品的非临床研究要点与难点及详细案例。

会议安排

会议地点：线上直播

会议时间：2025年5月17日-18日

会议内容

第一天 9:00-12:00 13:30-16:30

1.细胞基因及CART 疗法的临床前安评策略 （3小时）

lIntroduction to cellular gene therapy细胞基因疗法简介

lPreclinical assessment of CGTs细胞基因疗法的非临床评价

ü-safety consideration：安全性要素考虑

ü-animal species selection：种属选择

•细胞基因产品的生物分布评价Biodistribution

•基因转染载体的生殖细胞系传代(germline transmission of gene transfer vector)

•基因产品一般毒性和遗传毒性评价试验设计Study design for gene therapies

•细胞产品毒性评价和成瘤性toxicity and tumorigenicity for cell products

•实例讲解Case studies

•CGTs in tumor immunotherapy (CART) CAR T肿瘤治疗

üIntroduction, common toxicities of CARＴ常见毒性

üToxicity in human and animal studies

üNonclinical considerations for CAR T Products非临床评价的考虑要点

üPreclinical assessment of CAR T products 非临床评价

总结Summary

2.疫苗的临床前评价概述（3小时）

l疫苗的基本概念

l有关指导原则

l疫苗非临床实验设计的考虑因素：种属、剂量、观察指标、组织病理学

lWHO疫苗非临床研究技术指导原则概述

l实例讲解：不同新冠疫苗、登革热疫苗、带疱疫苗、Ebola, RSV

第二天9:00-12:00 13:30-16:30

3.ADC药物非临床评价及其安全性优化策略 （3小时）

lADC药物的结构与活性

l抗体药物的非临床评价思路

lADC药物非临床评价指导原则

lADC药物非临床评价实例

lADC药物非临床评价小结

lADC药物毒性

lADC安全性优化策略

4.寡核苷酸以及PROTAC药物非临床安全性评价 (3 小时)

l寡核苷酸概述

ü寡核苷酸的细胞摄取

ü寡核苷酸相关的毒性及其筛选

ü支持临床试验和上市的毒性评价

ü总结

lPROTAC

üPROTAC作用机制

üPROTACPK-PD特点

üPROTAC安全性评价的挑战

ü种属选择原则

ü与传统小分子的异同

ü总结

主讲老师：

贺博士在多家安评中心和国内外新药研发企业负责非临床新药研发工作，是美国毒理学理事会认证的毒理学家(Diplomate, American Board of Toxicology, DABT)。曾任复宏汉霖研发项目管理与毒理学部副总经理，负责支持新药临床试验和新药上市申请的非临床研究和项目管理。曾任天境生物临床前研究副总裁；昭衍新药研究中心机构副主任和国际毒理部主任；苏州药明康德新药开发有限公司毒理学高级主任和项目负责人。在美国曾任Biothera公司药理学和毒理学主任，CyDex毒理学和医学事务主任。贺博士有丰富的包括小分子、大分子的新药非临床安全性评价以及与美国FDA、欧盟、韩国和中国药品监管部门沟通经验。为其所服务的公司和客户成功申报了数十个IND/NDA项目。

会议费用

会务费：4000元/单位（会务费包括：培训、研讨、 电子版资料、电子版培训证书、视频回放等）；（只需要一间会议室+一套投影设备，参会企业可以组织员工一起学习，培训过程中可以同公司同事边交流边学习，培训效果也会更好。

注：所有报名单位款项须在会前办理，以便提前开具发票。

汇款账号

汇款请备注：先进疗法非临床研究

户 名： 北京华夏凯晟医药技术中心

开户行： 中国工商银行股份有限公司北京玉泉路支行

账 号：020 006 300 920 0091778

会议联系人

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❖ 主办方会议负责人：李静17812038015

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