今日（5月29日），中国国家药监局（NMPA）官网公示，特宝生物1类新药怡培生长激素注射液上市申请已获得批准。这是特宝生物自主研发的每周一次给药长效人生长激素，适用于治疗3岁及以上儿童的生长激素缺乏症所致的生长缓慢。

截图来源：NMPA官网

生长激素缺乏症（GHD）是一种严重的罕见病，以身材矮小和代谢并发症为特征。在GHD患者中，垂体不能产生足够的生长激素，这不仅严重影响孩童身高，而且对儿童的整体内分泌健康和发育也很重要。生长激素是目前公认的对小儿GHD有效的治疗方式之一。

根据特宝生物公开资料介绍，怡培生长激素注射液采用40kD Y型分支聚乙二醇（YPEG）分子对人生长激素（rhGH）进行单分子修饰，优选高生物学活性、非N-末端位点为主的修饰组分，在保证疗效的同时，旨在降低给药剂量，获得更佳的长期药物安全性。该产品的平均半衰期为65~120小时，支持每周一次给药。研究表明，PEG修饰的长效生长激素在血液中表现出更高的稳定性，并增强了对蛋白质水解降解的保护。它还具有在特定条件下减轻或完全避免免疫原性的潜力，并可能有助于降低毒性。

2024年11月，怡培生长激素（Pegpesen）的3期临床结果公布。该研究在中国的23个中心进行，治疗时间为52周，共有391名儿童参与者被诊断为GHD。受试者按2:1随机分配至每周服用Pegpesen组（140μg/kg/周）或每天服用rhGH组（245 μg/kg/周），为期52周。主要终点是52周时的生长速度（GV，以cm/年测量）。结果显示，52周时，Pegpesen组GV最小二乘平均值为9.910 cm/年，每日rhGH组GV最小二乘平均值为10.037 cm/年。两组间的LS均值差异为- 0.127，证实每周Pegpesen的疗效不逊于每日rhGH。

参考资料：

[1] 国家药监局批准怡培生长激素注射液上市from https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20250529142839164.html

[2]厦门特宝生物工程股份有限公司关于药品注册申请获得受理的公告. Retrieved Jan 11, 2024, from http://www.sse.com.cn/disclosure/listedinfo/announcement/c/new/2024-01-11/688278_20240111_ZKEM.pdf

[3]Yan Liang et al. (2024)A Novel Y-Shaped Pegylated Recombinant Human Growth Hormone for Children With Growth Hormone Deficiency, The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, doi:https://doi.org/10.1210/clinem/dgae816

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