2025年6月12日，美国FDA批准了乌龙制药研发的Zusduri（丝裂霉素膀胱灌注液，前称UGN-102），作为首个也是唯一一个用于治疗复发性低级别中危非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）成年患者的药物。预计将于2025年7月1日左右在美国上市。

目前，指南建议LG-IR-NMIBC的标准治疗方案是通常在全身麻醉下进行的手术，即经尿道膀胱肿瘤切除术(TURBT)。由于LG-IR-NMIBC的复发率较高，可能需要重复进行TURBT治疗。

Zusduri作用机制

Zusduri是一种创新的丝裂霉素药物制剂，旨在通过创新的RTGel技术（一种基于水凝胶的缓释制剂）实现强效肿瘤消融。该药由训练有素的医疗保健专业人员通过导尿管在门诊直接将药物输送至膀胱，从而实现非手术治疗肿瘤。丝裂霉素抑制DNA的合成。鸟嘌呤和胞嘧啶的含量与丝裂霉素诱导交联的程度相关。在药物高浓度下，细胞RNA和蛋白质的合成也被抑制。

Zusduri关键临床研究

批准基于评估了Zusduri的疗效的一项单组、多中心试验ENVISION（NCT05243550），该试验纳入了240名复发性LG-IR-NMIBC成人患者。LG-IR-NMIBC定义为经活检组织学确诊的Ta型肿瘤，且符合以下一项或两项：存在多个肿瘤、单个肿瘤>3cm，和/或早期复发或频繁复发（当前诊断后1年内发生≥1次低级别非肌层性膀胱癌（LG-NMIBC））。患者需既往有经TURBT治疗的LG-NMIBC(Ta)病史。

本试验排除T1期肿瘤患者、过去两年内有高级别非肌层性膀胱癌病史的患者、和/或过去两年内接受过膀胱灌注化疗的患者（任何TURBT后立即接受单剂量膀胱灌注化疗的患者除外）

和/或过去一年内接受过卡介苗治疗的患者。

患者每周通过导尿管接受75毫克Zusduri，持续6周。每3个月通过膀胱镜检查、因果活检和尿液细胞学检查评估肿瘤状态。主要疗效指标是3个月时的完全缓解率和缓解持续时间。完全缓解率定义为膀胱镜检查、活检（如有指征）和尿液细胞学检查未在膀胱中检测到疾病。

患者年龄中位数为70岁（范围：30-92岁）。84%的患者存在多发肿瘤，6%的患者肿瘤>3cm，55%的患者在本次诊断后1年内曾患过LG-NMIBC，所有患者均曾接受过LG-NMIBC的TURBT。

结果显示，在223名可评估疗效的患者中，78%（95%CI:72,83）达到完全缓解。缓解持续时间范围为0至25+个月，79%的患者疗效至少维持了12个月。

Zusduri的安全性可控，主要表现为轻度至中度下尿路症状。患者中发生的最常见（≥10%）不良反应（包括实验室异常）是肌酐升高、钾升高、排尿困难、血红蛋白降低、天冬氨酸氨基转移酶升高、丙氨酸氨基转移酶升高、嗜酸性粒细胞升高、淋巴细胞减少、尿路感染、中性粒细胞减少和血尿。

上市后承诺

作为上市后承诺，UroGen已与FDA达成协议，完成正在进行的ENVISION试验，以进一步明确Zusduri治疗复发性LG-IR-NMIBC患者的临床获益。此外，UroGen承诺每年向FDA提供所有持续获得完全缓解患者的缓解持续时间更新信息。年度更新将持续到所有持续患者出现LG-IR-NMIBC复发、病情进展、死亡、失访或达到方案中规定的首次给药后63个月（以先发生项为准）。

参考来源：

[1]‘FDA approves mitomycin intravesical solution for recurrent low-grade intermediate-risk non-muscle invasive bladder cancer’，信息资源|批准药物。FDA官网；2025年6月12日发布。

[2]‘U.S. FDA Approves UroGen’s ZUSDURI™ (mitomycin) for Intravesical Solution as the First and Only Medication for Recurrent Low-Grade Intermediate-Risk Non-Muscle Invasive Bladder Cancer (LG-IR-NMIBC)’，新闻稿。UroGen Pharma Ltd.官网；2025年6月12日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。