首款！FDA批准创新小分子药物

Cycle Pharmaceuticals日前宣布，美国FDA批准小分子药物Harliku（nitisinone）片剂用于降低成人尿黑酸尿症（AKU）患者尿液中尿黑酸（HGA）水平。根据新闻稿，Harliku成为首款获得FDA批准用于治疗AKU的药物。AKU是一种极罕见的遗传代谢病，患者体内HGA堆积可引发骨关节炎、褐黄病（ochronosis），以及肾脏和心脏并发症等严重问题。

Harliku这次的获批主要基于一项随机研究的结果，共纳入40例AKU患者。研究显示，经过三年治疗，Harliku显著改善了患者的疼痛感、精力和身体功能，评估工具为36项简明健康调查表（SF-36）。

无进展生存期延长超3倍！罗氏双抗与ADC组合3期试验亮眼结果公布

罗氏（Roche）日前公布其3期SUNMO研究的最新成果。分析显示，其CD20/CD3靶向双特异性抗体Lunsumio（mosunetuzumab）联合CD79b靶向抗体偶联药物（ADC）Polivy（polatuzumab vedotin），在治疗无法进行造血干细胞移植的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL）患者中，相较于利妥昔单抗联合奥沙利铂（R-GemOx）方案，在无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）两项主要终点上均表现出具有统计学显著性和临床意义的改善。罗氏计划将本研究结果提交给包括美国FDA在内的全球监管机构。

在中位随访23.2个月时，Lunsumio联合Polivy组的疾病进展或死亡风险降低了59%（HR=0.41，95% CI：0.28–0.61；p<0.0001），中位PFS达到11.5个月（95% CI：5.6–17.6），约为对照组的三倍（3.8个月，95% CI：2.9–4.1）。12个月PFS率亦显著提升，为48.5%（95% CI：39.6–57.4）对比17.8%（95% CI：5.4–30.3）。在具有高风险原发难治性疾病的亚组中，该疗效优势依然保持一致（HR=0.46）。尽管总生存期（OS）数据尚未成熟，但中期分析显示Lunsumio与Polivy组合在OS方面亦具潜在优势（18.7个月vs. 13.6个月）。

参考资料：

[1] Cycle Pharmaceuticals’ HARLIKU™ (nitisinone) Tablets Receive First FDA-Approval as Treatment for Alkaptonuria (AKU). Retrieved June 20, 2025 from https://cyclepharma.com/news/first-fda-approved-treatment-for-aku/

[2] Cycle Wins First FDA Nod for Ultra-Rare Genetic Disease. Retrieved June 20, 2025 from https://www.biospace.com/fda/cycle-wins-first-fda-nod-for-ultra-rare-genetic-disease

[3] Roche’s Lunsumio and Polivy combination significantly prolongs remission for people with relapsed or refractory large B-cell lymphoma. Retrieved June 20, 2025 from https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2025-06-20

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