精准用药

在全球医疗技术飞速发展的当下，精准医疗已逐渐成为全球医学研究与临床实践的核心焦点。其中，精准用药作为精准医疗的核心构成，正以颠覆性的力量重塑当前临床治疗格局。相较于传统“一刀切”的用药模式，精准用药突破个体差异，如生理特征、疾病状态等诸多因素，为患者提供更适宜、有效且安全的药物治疗方案。精准用药通过基因检测、药物基因组学与大数据分析，挖掘个体在药物代谢、作用靶点反应上的差异，精准匹配药物种类、剂量与疗程。精准用药不仅将药效提升至最大化，更有效规避了过量用药引发的肝肾损伤、用药不足导致的病情反复等风险，显著提升了患者的质量依从性及生活质量。

儿科精准用药

儿科精准用药，是多学科融合的智慧结晶，打开了儿童个体化治疗的大门。由于儿童器官发育不成熟、对药物的耐受性低，传统基于成人的药物治疗方案应用于儿童时，可能导致疗效不佳甚至引发严重的药物不良反应。儿科精准用药通过综合评估儿童年龄、体重、生长发育及遗传背景等因素，定制专属用药方案，既保障药效最大化，又能有效降低药物潜在风险。近年来，国内外研究者在儿童药物基因组学、药物代谢组学、治疗药物监测、人工智能辅助诊疗等方面取得了显著成果，这些研究成果为儿童精准用药提供了新的理论基础和技术手段。

《儿科疾病精准用药》

在由首都医科大学附属北京儿童医院王晓玲、大连市妇女儿童医疗中心（集团）李中、首都医科大学附属北京儿童医院王天有主编的《儿科疾病精准用药》一书中，作者从理论和临床精准用药指导两个角度，系统阐述了儿童个体化药物治疗，构建起系统的知识体系。理论篇中，主要介绍了药物基因组学、药物代谢组学、治疗药物监测相关的基础知识，还介绍了药物遗传学相关的数据库、人工智能——机器学习等现代精准用药方法及其应用，揭示了精准用药的科学内核；临床精准用药指导篇中，围绕感染性疾病、神经系统与精神系统疾病、血液系统疾病与肿瘤，以及消化、心血管及风湿免疫系统疾病，结合首都医科大学附属北京儿童医院等多家权威机构的真实案例，从基因检测、数据解读到方案定制的全流程操作进行深度解析。书中既有对经典药物代谢机制的细致剖析，也融入人工智能辅助诊疗的创新实践，为临床医师、药师提供了“拿来即用”的诊疗指南，更启发医疗从业者从多维视角探索精准用药。无论是应对复杂疑难病症，还是优化常规治疗方案，本书都将成为儿科精准用药医疗领域不可或缺的经典书籍。

目 录

精彩样章

作者简介

王晓玲

首都医科大学附属北京儿童医院药学部名誉主任，主任药师，硕士生导师。致力于儿童用药的研发与评价、药事管理、儿科临床药学、临床药理等 30 余年。现任北京市医院管理中心总药师，国家卫生健康委员会药事管理与药物治疗学委员会委员，国家药品监督管理局药品审评中心儿童用药技术审评外聘专家等职。

主持 " 十四五 " 国家重点研发计划、国家重大新药创制专项等国家级课题 50 余项；创新性建立儿童精准用药评价体系，开发儿童专用制剂 10 余项；发表相关论文200 余篇（JCR Q1 区 18 篇）；获国家专利授权 7 项；主编《中国儿童用药立法研究》等专著 10 部。牵头制定儿童用药相关技术标准与指南 20 余项，研究成果直接支撑了多部门《鼓励研发申报儿童药品清单》的制定，以及儿童创新药的研发与转化。这些标准体系在《儿科疾病精准用药》中得到系统呈现，本书为临床医师和药师提供了权威参考。

作为第一完成人率团队获北京市科技进步奖二等奖、中华医学科技奖二等奖。现任《儿科药学杂志》常务副主编及多本核心期刊编委。

李 中

三级主任药师，硕士生导师，辽宁省重点专科临床药学科学科带头人，大连市高端人才。现任大连市妇女儿童医疗中心（集团）儿童院区 & 新城院区药剂科主任。兼任中国药理学会治疗药物监测研究专业委员会委员、儿科 TDM 学组副组长、基层医院专业委员会副主任委员，中国研究型医院学会儿科学专业委员会委员，福棠儿童医学发展研究中心药学学科规范化建设研究组青委会副主任委员，辽宁省药学会常务理事，辽宁省药学会妇儿药学专业委员会主任委员，辽宁省药学会医院药学专业委员会副主任委员，东北儿童医院发展联盟药学专业委员会副主任委员，大连市药学会药物治疗学专业委员会副主任委员，大连市妇女儿童医疗中心 ( 集团 ) 妇女儿童医疗保健专科联盟药学专业委员会主任委员。主要从事儿童实体肿瘤及 TDM 精准治疗研究工作，主持国家级、省级、市级课题 3 项，作为核心成员参与课题 7 项，发表中文及 SCI 论文 20 余篇，拥有 5 项计算机软件著作权，主编及主译专著 10 余部。

王天有

教授，主任医师，博士生导师，享受国务院特殊津贴专家。主要从事小儿血液肿瘤疾病研究。曾任国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院党委书记、副院长。兼任中华医学会理事，中华医学会儿科学分会前任主任委员，中国医师协会儿科医师分会副主任委员，中国医疗保健国际交流促进会儿科学分会主任委员等。兼任《中华儿科杂志》总编辑、《中国小儿血液与肿瘤杂志》主编、《中国小儿循证医学杂志》、《中国实用儿科杂志》等副主编。获中国儿科医师奖、“国之名医”称号。

从事临床医学教育 30 余年，培养研究生 50 余名。作为负责人承担 2 项国家高技术研究发展计划（863 计划）项目和 1 项国家科技重大专项；作为主要研究者参与 2 项国家科技支撑计划项目和 1 项北京市科技计划项目。获中华预防医学会科学技术奖二等奖。发表论文 150 余篇；主编国家卫生健康委员会“十三五”规划教材《儿科人文与医患沟通》（第 2 版）和国家卫生健康委员会住院医师规范化培训规划教材《儿科学》（第 2 版）等

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