导语

50岁以下PD患者的福音：中盛溯源iDAP疗法首例成功给药！

2025年6月，我国神经学科团队开展的《评价同种异体多巴胺能神经前体细胞（iDAP）注射液治疗帕金森病的安全性、耐受性和初步有效性的临床试验》迎来关键进展——首例早发型帕金森病（EOPD）受试者顺利完成首次给药！

这一突破标志着NCR201注射液在探索EOPD创新治疗方案的征程中迈出关键一步，也为全球EOPD患者带来了全新的希望！

为何聚焦早发型帕金森病（EOPD）？

帕金森病（PD）是一种常见的神经系统退行性疾病，随着年龄的增长，其患病率逐年增高1。

然而，在临床实践中，有5%-10%的患者发病年龄早于50岁，这类患者被定义为早发型帕金森病（EOPD）2-4。

与老年患者相比，EOPD患者面临更严峻的挑战：

• 病程更长：病程长，需长期与疾病斗争；

• 症状更复杂：临床表现异质性大，症状相对不典型，易被误诊或忽视；

• 更容易出现副作用：大部分患者早期出现明显的疗效减退或异动症等运动并发症及药物副作用。

因此，研发既能精准靶向疾病核心病理机制，又能提供长期稳定疗效的新型治疗手段，已成为EOPD研究领域的重点攻关方向。

开创性疗法的临床突破：首例受试者成功给药！

本研究汇聚了我国神经科学领域的顶尖力量，由多位在神经退行性疾病研究领域建树深厚的专家共同主导。

在本次临床试验中，首例EOPD受试者于2025年6月成功实施NCR201给药。受试者术后当天苏醒后即可下床活动，且对话自如，无不良反应。术后7天经CT复查无颅内水肿和出血，并经研究者判断各方面情况良好，即顺利出院，后期将按照临床方案持续观察安全性和有效性指标。

中国科学技术大学附属第一医院神经内科施炯副院长作为该研究的PI，他指出：“早发型帕金森病（EOPD）是指发病年龄小于50岁的帕金森病，该病罕见，治疗主要以药物改善运动和非运动症状为主，无法根治，对年轻EOPD患者的生活、家庭、工作和心理造成很大的负担。NCR201细胞疗法，通过立体定位技术精准地将iPSC诱导分化的多巴胺能神经前体细胞（iDAP）移植到患者双侧纹状体内，直接补充患者脑内丢失的多巴胺能神经元，从病理机制上改善帕金森症状，有望成为一种具有重要临床应用价值的帕金森病治疗手段。”

中南大学湘雅医院神经内科郭纪锋主任作为研究早发型帕金森病领域的专家，他指出：“早发型帕金森病（EOPD）的临床特点包括发病年龄早、病程长、临床表现异质性大等。遗传因素是EOPD重要的发病因素，不同基因突变会导致不同的临床表型，目前主流的治疗方案是通过药物治疗和康复治疗改善症状，但药物导致的开关期症状波动、异动症等运动并发症出现更早，对患者的生活造成极大困扰。与典型帕金森病的主要病理特征一致，EOPD是由于中脑区域多巴胺能神经元的退变导致脑内多巴胺分泌不足，引起一系列帕金森症状，对年轻患者的生活和工作及其家庭造成极大的负担。细胞治疗可以从根本性替代多巴胺能神经元，分泌多巴胺发挥作用，因此，开展NCR201注射液（iPSC诱导分化的多巴胺能神经前体细胞）治疗EOPD的临床研究有望为患者提供一种可改变疾病进程的治疗方案。”

“NCR201细胞注射液”是由中盛溯源生物科技有限公司研发的一款诱导多能干细胞（iPSC）衍生的多巴胺能神经前体细胞（iDAP）治疗产品，具有明确的PET/CT影像学证据，移植区域新增显著的多巴胺能功能成像信号。多名PD受试者接受NCR201注射液治疗半年后，均观察到显著的治疗效果：

• 患者每日Good ON（不伴麻烦性运动障碍的开期）时间较基线平均改善89.5%；

• 多名患者实现"关期消失"的突破性效果；

• 关期MDS-UPDRS III评分（帕金森病运动评分量表）最高改善52.9%；

• Hoehn-Yahr霍亚分期（帕金森病的疾病主要分级，按运动症状严重程度从0级~5级）最高下降2级，实现疾病逆转。

NCR201已获得国家药监局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可，正在开展注册临床试验（CTR20252147）。

NCR201注射液核心优势

高纯度iDAP：通过多轮迭代创新与专利工艺优化，iDAP细胞纯度达国际领先水平。

NCR201的细胞纯度达到国际领先水平5-8

通用型设计：突破自体细胞疗法的个体化限制，可覆盖更广泛患者群体。

规模化量产：可实现大规模量产且批间一致性高。

此次EOPD首例成功给药不仅标志着NCR201临床试验正式进入治疗实施阶段，更意味着中国团队在神经退行性疾病领域的创新疗法探索中取得重要突破！

展望未来：更多希望，更多可能

这项突破性成果的取得，充分展现了我国神经学科团队的多学科协作实力。神经内科、神经外科、影像科等多个学科团队通力合作，充分发挥各自专业优势，建立了严格的质量控制体系，为临床试验的顺利开展提供了坚实保障。

首例给药成功是起点，研究团队表示后续研究工作将继续以更高标准推进，秉持“严谨、规范、以患者为中心”的原则，确保研究高质量完成，为EOPD的治疗提供更优解决方案，为全球神经退行性疾病治疗领域贡献中国智慧和中国力量！

参考资料：

1. PoeweW, et al. Parkinson disease[J]. Nat Rev Dis Primers, 2017, 3: 17013.

2. SchragA, SchottJM. Epidemiological, clinical, and genetic characteristics of early-onset parkinsonism[J]. Lancet Neurol, 2006, 5(4): 355- 363.

3. NiemannN, JankovicJ. Juvenile parkinsonism: differential diagnosis, genetics, and treatment[J]. Parkinsonism Relat Disord, 2019, 67: 74- 89.

4. MehannaR, JankovicJ. Young-onset Parkinson's disease: its unique features and their impact on quality of life[J]. Parkinsonism RelatDisord, 2019, 65: 39- 48.

5. Doi D, et al. Isolation of human induced pluripotent stem cell-derived dopaminergic progenitors by cell sorting for successful transplantation. Stem Cell Reports. 2014 Mar 6;2(3):337-50.

6. Kikuchi T, et al. Human iPS cell-derived dopaminergic neurons function in a primate Parkinson's disease model. Nature. 2017 Aug 30;548(7669):592-596.

7. Jeon J, et al. Pre-clinical safety and efficacy of human induced pluripotent stem cell-derived products for autologous cell therapy in Parkinson's disease. Cell Stem Cell. 2025 Mar 6;32(3):343-360.e7.

8. Piao J, et al. Preclinical Efficacy and Safety of a Human Embryonic Stem Cell-Derived Midbrain Dopamine Progenitor Product, MSK-DA01. Cell Stem Cell. 2021 Feb 4;28(2):217-229.e7.

来 源 / 华医网