治疗骨髓纤维化伴贫血新方法：索他西普的潜力之旅

你知道吗？在医学探索的道路上，每一个新发现都可能为患者带来新的希望。最近，一个关于治疗原发性骨髓纤维化（PMF）伴贫血的研究成果，让人们看到了新的曙光。

研究“幕后英雄”与整体情况

这个研究可不简单，是由德克萨斯大学MD安德森癌症中心的医学博士普里特维拉杰·博斯（Prithviraj Bose）带头开展的。它属于II期、开放标签、单机构、由研究者发起的试验，研究成果还登上了《血液学》（Haematologica）杂志，就像一个学生在重要考试中交出了一份亮眼的答卷。

为了搞清楚治疗效果，研究者们设定了明确的目标。主要终点是贫血缓解率，这就好比是给病人的健康“升级”，具体标准是血红蛋白水平升高≥1.5 g/L而且不需要红细胞（RBC）输注，或者能实现红细胞输注独立（TI）。次要终点包括缓解持续时间（DOR）和缓解时间（TTR），就像是记录一场比赛的持续时长和到达终点的用时一样。

患者“分组作战”，不同疗法显身手

这次研究招募了不少患者，一共有56例贫血合并PMF、真性红细胞增多症后骨髓纤维化（post-polycythemia vera MF）或原发性血小板增多症后骨髓纤维化（post-essential thrombocythemia MF）的患者。这些患者被分成了不同的“作战小组”。

其中34例患者接受索他西普单药治疗，就像是单兵作战，剂量分为0.75 mg/kg或1.00 mg/kg。另外21例患者则是接受索他西普（0.75 mg/kg）联合芦可替尼治疗，这就好比是两个战友协同作战。

先看看单药治疗组的“战况”。在27例可评估患者中，有8例（30%）有反应，就好像是27个士兵里有8个出色完成了任务。这8例里，5例实现了贫血缓解，3例达到了红细胞输注独立缓解。而且不同剂量组还有不同表现，0.75 mg/kg剂量组有6例缓解（4例贫血和2例红细胞输注独立），1.00 mg/kg剂量组有2例缓解（1例贫血和1例红细胞输注独立）。中位缓解时间为19.0天，就像是士兵们平均19天就取得了初步胜利；中位缓解持续时间为23.3个月，说明这个胜利的“保质期”还挺长。

再瞧瞧联合治疗组。在19例可评估患者中，有6例（32%）出现血红蛋白缓解，比例和单药治疗组差不多。中位缓解时间为14.0天，比单药治疗组还快了几天，就像是联合部队的效率更高；中位缓解持续时间为20.9个月，也挺不错。

药物“脾气”好，不良反应能承受

大家可能会担心，这么有效的治疗方法，会不会有很多副作用呢？别着急，索他西普这个“小伙伴”脾气还挺好。它的不良事件大多都在3级或以下，就像是小打小闹，不会带来太大麻烦。

具体来说，只有20%的患者出现高血压，就好比是一群人里只有少数几个血压有点小波动。还有40%的患者在注射索他西普后的几天内出现肌肉、骨骼和关节疼痛，不过这也不是啥大问题，就像运动后有点肌肉酸痛一样。而且在整个研究期间，没有出现死亡病例，这可是个大大的好消息。

研究的“大意义”

最后，博斯博士及其同事总结说，他们的研究进一步证明了激活素受体配体捕获剂（索他西普就属于这类）在髓系恶性肿瘤贫血患者中的安全性和临床活性。这就好比是为这类患者找到了一条更安全、更有效的治疗之路。

以前，对于原发性骨髓纤维化（PMF）伴贫血的患者来说，治疗可能就像在黑暗中摸索，而现在，索他西普单药治疗以及与芦可替尼联合使用的方法，就像是给他们点亮了一盏灯，让治疗有了更多选择。虽然这个研究目前只是一个阶段性成果，但它为未来的治疗提供了宝贵的经验。说不定在不久的将来，会有更多患者因为这个研究而受益，摆脱疾病带来的困扰，重新拥抱健康生活。这也让我们看到了医学研究的魅力，每一步探索都可能改变无数人的命运。

骨髓纤维化新药介绍

莫洛替尼（Momelotinib），商品名为 Ojjaara，是由英国葛兰素史克公司（GSK）研发的一款创新药物。

2023 年 9 月 15 日，GSK 宣布 FDA 已批准莫洛替尼上市，用于治疗中度或高风险骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化成人贫血患者。是首个也是目前唯一一个被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于此类患者的药物。

但截止2025年7月份，莫洛替尼尚未在国内获批上市，对于美国版大概30000美元/盒、欧洲版大概7000欧/盒、老挝东盟制药版（2024年10月31日，老挝卫生部食品药品司（FDD）正式批准老挝东盟制药（TLPH）生产的莫洛替尼上市！

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