2015年或之前，一般认为中国是仿制药大国，十年之后，中国创新药[1]数量飙升，创新质量高所带来的潜力价值异军突起，令世人瞩目和竞逐。2015年中国占全球创新药物研发管线总量不足6%，而今这一数据已跃升至33%（图1）。与此同时，高度全球化竞争的海外BD交易（License-out）无疑是创新药高质量的试金石，如今中国创新药在全球许可交易中占比跃迁至26%（图2）。再者，中国在研管线频频成为Pharma和MNC竞逐的标的，例如康方生物原研PD-1/VEGF双抗（AK112），于2022年底以5亿美元首付款、50亿美元的总金额授予Summit在美国、加拿大、欧洲和日本开发及商业化的权利，2025年7月3日有消息称Summit正与阿斯利康就该药为标的、交易高达150亿美元的合作展开谈判；又如，2025年5月20日三生制药宣布公司及附属子公司与辉瑞签署协议，将向辉瑞独家授予公司自主研发的PD-1（程序性细胞死亡蛋白-1）/VEGF（血管内皮生长因子）双特异性抗体SSGJ-707在全球（不包括中国内地）的开发、生产、商业化权利，对价是12.5亿美元首付款，以及最高可达48亿美元的里程碑付款。近日美国彭博社专题报道称“中国Biotech的进步与该国在人工智能和电动汽车领域的突破一样迅猛，超越了欧盟，赶上了美国。”湘财证券2025年7月17日研究报告认为中国药品研制“正向循环贯通，产业拐点确立。”

图1（Source: Norstella data analyzed by Bloomberg，14-7-2025）

图2 （Source: DealForma ）

筚路蓝缕，以启山林。十年后的今天，我们一起回顾中国创新药令世界瞩目的非凡历程，并以探讨和期许的目光展望中国创新药更为宏阔的未来。

一、以“四个最严”为序

2015年7月22日，国家食品药品监督管理总局发布《关于开展药物临床试验数据自查核查工作的公告》（2015年第117号）称，“为落实党中央、国务院用‘最严谨的标准、最严格的监管、最严厉的处罚、最严肃的问责，确保广大人民群众饮食用药安全’的要求，从源头上保障药品安全、有效”，决定对已申报生产或进口的待审药品注册申请开展药物临床试验数据核查，申请人自查发现临床试验数据存在不真实、不完整等问题的，可以在2015年8月25日前提出撤回注册申请。对于自查自纠继续申报的项目，若检查中发现临床试验数据弄虚作假的，临床试验数据不完整不真实的，将追究申请人、临床试验机构、合同研究组织的责任。国家食品药品监督管理总局随后还相继发布了若干文件，截至2016年9月，1187个注册申请主动撤回，加上核查不予批准的90个申请，淘汰率高达80.6%。为此，业内有称此为“7.22事件”。其如同一把精准的手术刀，直指医药研发领域的数据造假毒瘤，进行刮骨疗毒式的临床试验数据监管治理，拉开了中国医药产业从“仿制跟随”到 “创新引领” 的序幕。

以仿制药为基本盘的制药行业同质化竞争尤为激烈，加上医院药品集采由点扩面的挤压效应，以及药品销售端持续深化改革与深入反腐，倒逼制药企业痛定思痛，必须加大加强研发投入，强化自身免疫力，提升自身竞争力，由此也激发出药品研制行业创新研发的内生动力。

二、国际接轨与全球视野

1. 2017年6月19日，国家食品药品监督管理总局成为ICH[2]正式成员。ICH的使命是在全球范围内实现更大的协调，以确保以最具资源效率的方式开发、注册和维护安全、有效和高质量的药物；同时达到高标准。截至目前，国家药监局已全面采纳实施了ICH当前发布的全部71个ICH指导原则，临床试验质量管理体系和标准开始全面对接国际，药品注册技术要求全面与国际接轨。

与国际接轨，多区域同步研发，多区域同步递交药品上市，可减少区域单独实施的研究数量，创新更高效。例如ICH-E17指南，是国际人用药品注册技术协调会专门规范（multi-regional clinical trials, MRCT）的指导原则，指导多区域临床试验，使创新药研发可同步开展国际多中心临床试验。

2. 国际人才回流国内投身创新药研发研制，不仅有力支持了国内化药、生物药的创新技术、创新药研发管理经验，而且也是License-out&License-in双向交流以及国际规则交流的桥梁和纽带，再者，他们取得骄人业绩也正向激励和营造了国内创新药发展良好的生态氛围。

3. 研发投入资金来源、生物技术信息交流国际化。创新药研发需要长期、巨额投入，基金、IPO等资本市场对于创新药研发资金的重要性不言而喻，如2018年港交所推出18A上市规则允许未盈利生物科技公司上市，可以很好地对接和解决创新研发能力强、市场潜力大但财务状况待哺的企业。生物技术信息交流国际化，如欧美医疗、生物技术、生命科学领域的实验室、技术、数据、信息以及相关学术刊物等一定程度、一定条件下可供创新药研发IP访问、获取和交流，助力创新。

三、法治与规则，构建和护航创新药生态

1. 《药品管理法》是医药领域的基本法，鼓励和支持创新药，也规制创新药，创新药研发、研制必须遵守规则。MAH制度从2015年开始试点，到2019年修订《药品管理法》而正式确立[3]，解决了药品上市许可持有人对药品全过程的安全性、有效性兜底负责的同时，允许其将药品委托给B证持有人生产，从而将创新药研发企业从其可能不擅长的生产领域解放和释放出，可将更多的资源集中到研发创新上，符合资源优化配置的市场规律。

2. 从权利创设层面，国家相关部门出台制度鼓励和保护创新药研发研制相应权益，如创新药有《专利法》保护专利权的同时，还有延长专利权保护期限的专利补偿期制度、拟设置创新药研发试验数据保护等系列法规制度。

3. “放、管、服”政府监管效能在药品监管领域赋能。

下表为一系列监管举措和法规、规则体系演进概览（2015-2025）

部分区域激励扶持政策

四、未来征程：中国高质量创新药惠及全球

持续做难而正确的事。回望来时路，十年间，中国医药行业艰难起步，终于涌现出众多的Bic和Fic创新药研发项目。中国顶层设计和“三医”联动的制度优势、高效勤奋磅礴研发力和巨大产业链优势，以及“放、管、服”监管制度，共同努力做成难而正确的事，打造出中国式创新药研发研制生态圈。为使用者/患者获益的临床价值，是制药行业存在和发展的基石，而创新药是医药行业皇冠上最耀眼的明珠，其价值目标和价值贡献（潜力）在于且着眼于未被满足的临床需求，为其艰难而征途漫漫。前文所述的正确的事，将持续做下去。同时，面临新情况、新问题，还将在以下几个方面着力：

1. AI赋能，大数据应用助力创新药研发研制。在愈发艰难探索新药物发现、新靶点、新机制探索之路上，若能获得日益进化的AI辅助，将会更省研发资源和时间，也将会更快、更准。大数据应用需要通过AI辅助实现，如上文所述2025年7月1日国家医保局、国家卫生健康委发布《支持创新药高质量发展的若干措施》支持医保数据用于创新药研发，以及其他健康大数据，如健康体检大数据、医疗大数据、穿戴设备大数据等，将有利于研发方向更为精准，研发发力着力点更有针对性，研发质量更为可靠，也可以节省相关资源和时间。

2. 人才汇集与资金供给。持续加强医药人才队伍建设，重点培养行业紧缺的药物发现、临床试验设计、生物药制造等方面专业人才，贯通产学研和科技成果转化。创新药研发企业亟需要银行贷款、股权或私募投资、资本市场的青睐和支撑。

3. 创新药出海，双向流动License-out & License-in ，既引进国内临床急需的高质量药品，也输出高价值研发项目与药品，通过License-out（2024年掀起一股出海“新”方式NewCo）为全球更多患者提供良药，同时参与全球产业价值分配，实现资金回流，支撑持续研发创新。发挥我国巨大产能、市场产业链完善和高效丰富管理运营经验的优势，让中国创新药发展成果走向世界，惠及全球。面对出海的不确定性风险，需要从五个方面着手：

一是，对接国际规则，促进国内外法规接轨、标准互认和质量互信。再者，推动与重点区域FDA、EMA、TGA、PMDA的药品监管合作与互认，为双向交流更便捷并走向国际市场创造条件。

二是，国际规则对接的同时，更注重出海目的地所在国家或地区的医药领域法律规制监管政策。

三是，美国《生物安全法》《大而美法案》及有关关税壁垒，以及地缘政治影响、地区冲突，将对我国创新药发展及创新药出海造成较大不确定性影响。例如2025年4月4日，美国国立卫生研究院（NIH）正式实施一项史无前例的禁令，禁止中国（含港澳）等“受关注国家”的机构访问其核心生物医学数据库，涉及人类基因型-表型数据库（dbGaP）、癌症基因组图谱（TCGA）、基因数据共享平台（GDC）、基因组分析云平台（AnVIL）等全球顶尖科研资源[4]。

四是，关注创新药化学或生物技术的相关核心发明及各组分、组合的专利布局，注重商业秘密与数据保护，重视审视药物研究试验数据质量，以及数据处理合规等。

五是，对于创新药企作为交易的一方当事人来说，强化研发申报服务合同、BD交易合同的法律护航，包括商业合作交易、License-out交易，以及NewCo模式下交易合同风险防范等。

●注释：

[1]创新药，目前不是规范化概念，中国目前政策措施（如实施激励扶持政策方面）一般将化药一类新药、二类改良药，生物制品一类、二类也均纳入创新药范畴。2024年6月29日施一公院士作《生命科学与未来发展》主题报告中指出，国际上所称创新药，是指全新的分子结构、新靶点、新机制的研发研制药物。

[2]ICH，英文全称为The International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use，国际人用药品技术要求协调理事会，于2015年10月23日举行首届大会，将ICH确立为国际协会，是瑞士法律规定的法律实体。ICH监管机构成员包括8个：FDA（美国）、NMPA（中国）、PMDA（日本）、EMA（欧盟）、Health Canada（加拿大）、Swissmedic（瑞士）、ANVISA（巴西）和MFDS（韩国

[3]2019年修订的《药品管理法》第六条规定，国家对药品管理实行药品上市许可持有人制度。药品上市许可持有人依法对药品研制、生产、经营、使用全过程中药品的安全性、有效性和质量可控性负责。其第十六条规定，国家支持以临床价值为导向、对人的疾病具有明确或者特殊疗效的药物创新，鼓励具有新的治疗机理、治疗严重危及生命的疾病或者罕见病、对人体具有多靶向系统性调节干预功能等的新药研制，推动药品技术进步。

[4]https://mp.weixin.qq.com/s/sCIYRTjyhJO2-84JofHENg

浏览时间，2025年7月21日，文章标题：美国封锁核心生物医学数据库：中国科研遭遇“数据断供”，未来何路可走？”

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