7月31日，诺华宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准英克司兰（inclisiran）更新其药品标签，允许其作为单药治疗，联合饮食控制与运动，用于降低成人高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。

长效降脂，英克司兰有望惠及更多患者早期降LDL-C达标

以动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）为主的心血管疾病是我国城乡居民首要死亡原因。LDL-C是ASCVD的独立危险因素，有效降低其水平可显著降低ASCVD风险，是ASCVD风险干预的首要靶点。然而，目前降脂治疗率和达标率仍不理想。对长期降脂治疗的重视程度、患者治疗依从性及药物安全性等是影响降脂疗效的关键因素。

小干扰RNA（siRNA）药物，以其独特的机制，能够特异性降解合成蛋白的信使RNA（mRNA），使致病蛋白表达受阻，因此，在各治疗领域中广受关注。英克司兰（Inclisiran）是一种靶向前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）的siRNA药物，具有长效降低LDL-C的作用。用药方案为在初始治疗后三个月注射加强针，此后每年需半年注射一次。其独特的给药方式有助于支持患者的治疗依从性和长期LDL-C管理，包括达标治疗。

英克司兰最初于2020 年 12 月在欧州药品管理局（EMA）获得上市批准，用于治疗成人高胆固醇血症或混合性血脂异常；而后，2021 年 12 月获得FDA的上市批准，并于 2023 年 7 月获 FDA 批准将适应证扩大为原发性高脂血症成人患者。2023年8月，获中国国家药品监督管理局批准，作为饮食的辅助疗法，用于成人原发性高胆固醇血症（杂合子型家族性和非家族性）或混合型血脂异常患者的治疗。

此次更新的药品标签取消了必须在他汀类药物治疗基础上或与他汀类药物联合使用的要求。此外，标签中所有“原发性高脂血症”修订为更具体的“高胆固醇血症”，以更聚焦英克司兰在LDL-C降低方面的治疗作用。

对于本次适应证拓展，诺华美国总裁Victor Bultó在新闻稿中表示：“此次一线疗法标签更新进一步印证了英克司兰在有效降低LDL-C（心脏病的关键风险因素）方面经过验证的能力。新适应证允许英克司兰作为单药联合饮食和运动，这将有望惠及更多患者早期实现LDL-C控制目标。”

未来可期，英克司兰早期干预ACS患者的3期临床启动

2025年8月4日，ClinicalTrials.gov官网显示，诺华登记了一项英克司兰3期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床研究，旨在评估急性冠状动脉综合征（ACS）患者住院早期开始英克司兰治疗的疗效和安全性。

ClinicalTrials.gov官网截图

该研究拟纳入300名近期发生ACS的受试者，包括 ST段抬高型心肌梗死（STEMI）和非ST段抬高型心肌梗死（NSTEMI）患者。主要终点为从基线到第150 天LDL-C变化百分比。

信源：

1.FDA approves inclisiran monotherapy for LDL lowering. Healio. August 01, 2025

2.Novartis twice-yearly* Leqvio® (inclisiran) receives FDA approval for new indication enabling first-line use. Prnewswire. Jul 31, 2025

3.ClinicalTrials.gov 官网

4.诺华「一年两针」长效降脂药启动新 III 期临床. Insight数据库. August 05, 2025

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