阿斯彭神经科学公司已完成剂量递增试验,并在其ASPIRO 1/2a期临床试验中治疗了首批两个患者,该试验评估用于帕金森病的自体多巴胺神经元细胞疗法ANPD001。该公司表示,主要目标是评估安全性和耐受性,现已实现,没有报告严重的不良事件,所有患者在治疗后48小时内均已出院。

该开放标签试验招募了中度到重度的帕金森病患者,并使用个性化的iPSC衍生神经前体细胞进行递增剂量治疗。次要指标包括运动症状改善、‘开’时间和生活质量的改善。阿斯彭表示,ANPD001是美国针对这一适应症最先进的自体细胞疗法。

该疗法是基于每位患者自身的细胞开发的,避免了免疫系统的抑制,旨在替代因帕金森病而丧失的多巴胺产生神经元。据公司介绍,制造过程中结合了专有的基因组检测和机器学习的质量控制措施。

阿斯彭神经科学公司表示,它现在正在推进商业化配方,并将继续招募更多的参与者,以进一步评估安全性、耐受性和早期疗效的迹象。该试验的注册号为NCT06344026。