摘要：曾因现金短缺陷入困境的基因治疗企业 Bluebird bio，在被凯雷集团与 SK 资本伙伴公司以约 5000 万美元私有化收购后，于 2025 年 9 月正式更名 “Genetix Biotherapeutics”，回归 1992 年创立时的原始名称。新公司不仅获 “巨额资本” 注入，还明确了未来战略：一年内扩大生产产能、优化患者干细胞冷冻保存技术、推进已获批的三款基因疗法（Lyfgenia、Skysona、Zynteglo）的普及，并持续开展 Lyfgenia 针对镰状细胞病低龄儿童的 III 期临床试验，旨在打破商业化困境，让更多患者受益于基因治疗技术。

从 “蓝鸟” 到 “Genetix”：一场承载初心的更名

2025 年 9 月的一个周五，基因治疗领域传来一则标志性消息 —— 曾以 “Bluebird bio” 为业界熟知的企业，正式宣告更名为 “Genetix Biotherapeutics”。这并非一次简单的品牌焕新，而是一场对初心的回归：Genetix，正是这家公司 1992 年成立时的原始名称。

时间拉回 2010 年，彼时公司将名称改为 “Bluebird bio”，并在此后十余年里走出了一条 “研发突围” 之路 —— 成功将 Lyfgenia、Skysona、Zynteglo 三款基因疗法推向市场，跨越了基因治疗领域严苛的监管门槛。但光鲜的研发成果背后，商业化难题始终如影随形：尽管手握三款获批疗法，该公司却难以在市场中打开局面，最终在 2025 年初陷入 “现金危机”。

为破局求生，Bluebird bio 在 2025 年 2 月与全球投资巨头凯雷集团（Carlyle）、SK 资本伙伴公司（SK Capital Partners）达成私有化收购协议，并于同年 6 月完成交易，交易估值约 5000 万美元。收购完成后的数月里，这家 “新晋私募控股企业” 始终处于 “低调运营” 状态，直到此次更名官宣，才正式揭开 “重生” 的面纱。

新资本 + 新战略：Genetix 瞄准 “制造” 与 “可及性” 双突破

“这次更名远不止是换个名字 —— 它承载着数千名潜在受益患者的新希望。”Genetix 新任 CEO David Meek 在声明中强调的这句话，道出了公司转型的核心目标。而支撑这一目标的，首先是新投资者注入的 “巨额资本”（具体金额未披露），这笔资金将成为 Genetix 推进战略落地的 “弹药库”。

从目前披露的规划来看，Genetix 的未来布局清晰聚焦两大方向：制造能力升级与患者可及性提升。

在制造端，公司明确提出 “一年内扩大生产足迹” 的目标：不仅要对现有生产设施进行升级投资，还计划新增 “患者干细胞冷冻保存” 技术。这一技术改进并非小事 —— 对于需要接受基因治疗的患者而言，干细胞的保存条件直接影响治疗流程的顺畅度，新技术的加入将大幅 “优化治疗体验”，为后续规模化服务患者奠定基础。

在患者可及性层面，Genetix 虽未公布详细路线图，但已确定 “强化与优质治疗中心合作” 的策略。David Meek 坦言，尽管 Genetix 是基因治疗领域的 “市场领导者”，但 “绝大多数潜在患者仍未获得治疗”—— 这正是公司希望通过合作解决的核心问题：通过与更多具备资质的治疗中心联动，让 Lyfgenia 等疗法触达更广泛的患者群体，打破 “获批却难落地” 的商业化僵局。

临床持续发力：Lyfgenia 剑指镰状细胞病低龄儿童群体

除了制造与合作端的布局，Genetix 在临床研发上的动作同样值得关注 —— 公司将持续推进核心疗法 Lyfgenia（通用名 lovo-cel）的临床试验，目标是让这款镰状细胞病疗法覆盖更年轻的患者。

Lyfgenia 的 “出身” 本就自带关注度：2023 年 12 月，它与另一款疗法共同获批用于镰状细胞病治疗，当时获批的适用人群为 “12 岁及以上、有血管闭塞事件病史的患者”—— 而血管闭塞事件正是镰状细胞病最典型、最痛苦的并发症，严重影响患者生活质量。

如今，Genetix 已启动一项 “完全入组” 的 III 期临床试验，聚焦 “成人与儿童镰状细胞病患者”，通过 “单剂量给药” 的方式，探索将 Lyfgenia 的适用人群扩展至 “更年幼的儿童”。这一举措背后，是镰状细胞病儿童患者的迫切需求：该病在儿童期即可发病，且并发症风险随年龄增长升高，若能让低龄儿童尽早接受基因治疗，将从根本上改变他们的疾病轨迹。

基因治疗 “老兵” 的新考题：能否打破商业化魔咒？

从 1992 年创立时的 Genetix，到 2010 年更名后的 Bluebird bio，再到 2025 年回归初心的 Genetix Biotherapeutics，这家基因治疗 “老兵” 的二十余年历程，恰似基因治疗行业发展的一个缩影 —— 既见证了技术从实验室走向临床的突破，也经历了商业化落地的阵痛。

如今，手握新资本、新战略与成熟的产品管线，Genetix 站在了新的起点。但挑战依然存在：基因治疗的生产工艺复杂、成本高昂，“扩大产能” 能否平衡成本与质量？与治疗中心的合作能否真正打通 “最后一公里”，让患者切实享受到治疗红利？Lyfgenia 针对低龄儿童的临床试验能否顺利推进，进一步拓宽适应症边界？

这些问题的答案，不仅决定着 Genetix 的未来，也将为基因治疗行业的商业化路径提供重要参考。正如 David Meek 所言，基因治疗的终极目标是 “让技术惠及更多患者”，而 Genetix 的重生故事，或许正是这一目标落地过程中的关键一章。我们将持续关注这家 “回归初心” 的企业，看它如何用新行动改写基因治疗的商业化叙事。

参考来源：https://www.biospace.com/business/bye-bye-bluebird-gene-therapy-biotech-emerges-from-private-buyout-with-rebrand

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