（来源：一度医药）
转自：一度医药
曾被业内寄予厚望的亨廷顿舞蹈症基因疗法AMT-130，近日遭遇美国FDA的审批急转弯。研发企业uniQure于11月3日宣布，FDA已不再认可该疗法1/2期临床试验数据对上市申请的支持力，这使得原本计划2026年一季度提交的生物制品许可申请（BLA）陷入不确定性。
AMT-130的1/2期临床试验结果曾引发行业震动。今年9月公布的数据显示，在17名高剂量给药患者中，12名患者接受治疗三年后，疾病进展速度较基于自然病史研究的外部对照组减缓了75%。这一结果被亨廷顿舞蹈症领域专家誉为"改变游戏规则"的突破，伦敦大学学院知名学者Sarah Tabrizi博士评价其"效应量巨大"，将为患者生活带来实质性改变。
积极的数据表现曾推动uniQure股价暴涨300%，也让该疗法成为陷入困境的基因治疗领域的重要提振。
去年年底，uniQure还与FDA达成协议，获准基于这一1/2期临床试验数据，通过加速审批通道提交BLA申请。
此次FDA的立场转变完全超出预期。uniQure首席执行官Matt Kapusta表示，FDA的最新反馈与此前提供的指导意见"存在巨大差异"，公司对此感到意外。FDA认为，仅依靠外部对照组的1/2期数据不足以支撑上市申请，这与双方此前达成的共识相悖。
受此消息影响，uniQure股价在11月3日盘前交易中暴跌66%。
目前，公司正等待FDA在30天内提供的会前会议最终纪要，并计划与监管机构紧急沟通，以寻求AMT-130快速获批的可行路径。对于缺乏疾病修饰疗法的亨廷顿舞蹈症患者而言，这一变故无疑让他们的治疗希望遭遇挫折。
AMT-130的审批受阻并非个例，近期FDA对细胞和基因疗法的监管态度正呈现收紧态势。今年7月，Capricor Therapeutics治疗杜氏肌营养不良相关心脏疾病的细胞疗法因"有效性证据不足"遭FDA拒绝；Replimune的黑色素瘤溶瘤病毒疗法也因类似原因被驳回加速审批申请，尽管该公司后续重新提交申请已获受理。
业内分析认为，这一系列决策与FDA生物制品评价和研究中心主任Vinay Prasad博士的监管理念相关。此前，Prasad团队曾因肝毒性问题限制Sarepta Therapeutics杜氏肌营养不良基因疗法Elevidys的使用，后在患者群体抗议下放宽限制，Prasad本人也经历了短暂免职后复职的风波。
目前，亨廷顿舞蹈症患者群体是否会像杜氏肌营养不良患者那样组织大规模抗议，以推动FDA调整决策，仍有待观察。uniQure表示将继续致力于与FDA合作，尽快为患者带来这一潜在疗法。
参考：fierce biotech
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