12月11日，赛诺菲（Sanofi）宣布其血友病siRNA（小干扰RNA）创新非因子疗法——芬妥司兰钠注射液已正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，适用于患有以下疾病的12 岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率：存在或不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）或存在或不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）。该疗法通过每年最少6次皮下注射的创新机制，有望破解血友病人群长期面临的"出血"与"针头"双重负担。

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血友病是中国首批被纳入目录的罕见病之一。患者因先天缺乏特定凝血因子，面临自发性或创伤后过度出血的风险，终生伴随"血流不止"的威胁与痛苦。如不能很好控制，最终可导致关节损伤、变形乃至残疾，甚至威胁生命。

芬妥司兰钠注射液是通过降低抗凝血酶(AT)水平实现治疗的血友病药物，其每年仅需最少六次皮下注射，可通过预充注射笔或西林瓶与注射器进行给药，从而为患者提供持续稳定的保护。通过降低抗凝血酶——一种抗凝蛋白，芬妥司兰钠注射液可促使凝血酶生成增加，从而恢复血友病患者的凝血功能。该药物采用小干扰RNA(siRNA)技术，使其能够达成低给药频率、皮下注射以及低注射剂量。

此次获批主要基于ATLAS 3期临床研究数据。研究结果表明，与按需治疗相比，接受芬妥司兰钠注射液治疗的患者，无论是否伴有抑制物，均显示出显著疗效：合并抑制物患者平均年化出血率（ABR）降低73%，无抑制物患者ABR降低71%。该数据证实其在广泛血友病人群中均可提供有效的出血保护，显著降低出血风险，且具有良好的安全性。

参考资料：
[1]一年最少6针皮下注射，血友病领域首个降低抗凝血酶创新疗法赛菲因®在华获批. From https://www.prnasia.com/story/515632-1.shtml

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