Recursion Pharmaceuticals 已获得 REV102 的全球独占权利,这是一种正在开发用于低磷酸酶症(HPP)这种罕见的遗传性骨病的口服 ENPP1 抑制剂。该资产之前与基因治疗公司 Genascence 签订了独占许可和合作协议。

根据该公司的说法,REV102 可能成为首个专门用于提高焦磷酸盐水平的口服小分子疗法,可能同时适用于儿童和成人的 HPP。Recursion 表示,现有的治疗选择,比如酶替代疗法,可能无法完全满足患者的需求,尤其是成人患者。

该公司表示此次收购与其将技术驱动的药物发现应用于罕见疾病的目标一致。Recursion计划将REV102推进至临床开发,不过具体时间表尚未披露。

Genascence公司是最早开发REV102的,按照协议,他们将获得一些财务条款,不过具体内容没有公开。

低磷酸酶血症(Hypophosphatasia)是一种遗传性代谢疾病,主要表现为骨矿化缺陷和血清碱性磷酸酶水平低。该公司表示,抑制ENPP1可以增加细胞外焦磷酸盐的水平,这可能有助于改善受影响患者的骨骼健康。

这一行动扩展了Recursion在严重遗传疾病治疗方面的管线,同时强调了他们利用计算工具来加速药物开发这一点的战略重点。