12 月 25 日，NMPA 官网显示，阿斯利康的 Eplontersen（依普隆特生钠）注射液在国内获批上市。根据公开资料和临床试验进展，推测本次获批的适应症可能为：适用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）成人患者。

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截图来自：NMPA 官网

ATTR 淀粉样变性是一种系统性、进行性致命疾病。因转甲状腺素蛋白（TTR）错误折叠形成淀粉样纤维，异常沉积于周围神经、心脏、肠道、眼睛、肾脏、中枢神经系统、甲状腺及骨髓等多组织器官，患者会出现多系统重叠的临床表现。随着淀粉样蛋白在器官内不断累积，最终会引发器官衰竭与死亡。

Eplontersen 是 Ionis 公司研发的一款反义寡核苷酸（ASO）疗法，属于 RNA 靶向药物。其作用机制是抑制肝脏中 TTR 蛋白的生成，理论上可覆盖所有类型 ATTR 的治疗，给药方式为每月一次皮下注射。

这款药物的商业化进程进展迅速：2023 年 12 月，Eplontersen 获美国 FDA 批准上市，适应症为成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）；2025 年 3 月，欧盟也批准了该适应症。

在合作层面，2021 年 Ionis 与阿斯利康达成协议，双方联合负责美国地区的开发与商业化，并授予阿斯利康拉丁美洲以外全球其他地区的独家权益，合作总金额超 35 亿美元。2023 年 7 月，合作进一步扩大，阿斯利康拿下拉丁美洲的独家商业化权，新增合作金额超 36 亿美元。

国内布局方面，阿斯利康已针对中国转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）患者，开展了一项 III 期随机对照研究，旨在评估 Eplontersen 降低患者体内 TTR 蛋白水平的疗效及长期安全性，目前相关研究结果尚未对外公布。

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