近日，AI制药公司Verge Genomics宣布终止其进入临床阶段的候选AI药物VRG50635的开发，因“缺乏风险收益数据”而终止。

Verge Genomics成立于2015年，凭借其独特的CONVERGE端到端药物发现平台迅速崛起为AI制药领域的明星企业。该平台的核心优势在于直接使用患者人脑组织进行研究，而非传统动物模型，通过分析大规模人类多模态数据集来识别疾病靶点。

这一技术优势吸引了制药巨头的青睐。2021年7月，Verge与礼来达成价值近7亿美元的ALS药物开发合作，获得2500万美元预付款。2023年9月，阿斯利康又斥资4200万美元与Verge建立研发合作。在短短几年内，Verge累计融资超过1.3亿美元，估值一度达到7.5亿美元，并入选2022年Fierce 15榜单。

VRG50635作为公司利用CONVERGE平台发现的PIKfyve抑制剂，旨在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症），但近期其在肌萎缩侧索硬化症患者1b期的疗效方面未达到标准，临床试验已终止。

肌萎缩侧索硬化症被称为神经科学领域最艰巨的挑战之一，过去二十年间，至少有几十项ALS疗法临床试验未能显示积极结果，Verge的挫折再次印证了中枢神经系统药物研发的高风险性。

药物失败的同时，Verge正经历管理层的大换血。过去20个月里，公司大部分高管已离职，包括首席财务官、首席科学官和首席医疗官。总裁兼首席商务官Jane Rhodes也于去年离职，转任神经生物技术公司AstronauTx的CEO。

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Verge Genomics部分管线

图片来源：药智数据-全球药物分析系统

结语：在药物研发这个“九死一生”的领域，没有任何技术能绕过生物学的基本规律。但与此同时，AI积累的海量数据和方法论创新，仍在为下一代药物发现铺设道路。如何平衡技术创新与临床现实，如何从高风险模式转向可持续路径，将决定未来哪些企业能真正穿越周期，成为行业的最终赢家。

参考来源：

1.药智数据-全球药物分析系统

2.https://mp.weixin.qq.com/s/mgspSM_uArAZ00NdgjsLdw

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图片来源：摄图网

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