近日，锐康迪医药有限公司的注销备案公告，让库欣综合征患者群体陷入焦虑。这家意大利制药巨头Recordati旗下的在华企业彻底退出中国市场，意味着中国唯一一款治疗库欣综合征的口服药物奥唑司他将停止供货，无数患者的“救命药”面临断供危机。

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库欣综合征作为一种因肾上腺皮质分泌过多糖皮质激素引发的罕见病，多发于20-45岁女性，患者会出现向心性肥胖、高血压、骨质疏松等一系列症状，严重时可引发感染、血栓栓塞等致命并发症。奥唑司他作为全球首创新药，自2021年通过博鳌乐城先行先试项目进入中国，2025年4月正式商业化，为无法手术或手术失败的患者提供了关键治疗选择。但一款药物的坚守难敌现实困境，有患者四年用药花费高达100万元，即便国内定价已是全球最低，年均20万元的治疗费用仍让多数家庭望而却步 。

锐康迪的离场并非偶然，医保谈判失利成为压垮企业的最后一根稻草。2025年，奥唑司他虽通过医保目录调整初步审查，却最终未能入选，患者期待的“每月自费2000元以下”的愿景落空 。对于企业而言，罕见病药物研发成本高、患者群体小众（中国库欣综合征药物治疗患者仅3000余人），加之市场培育和医患教育需大量投入，长期亏损下只能选择止损离场。而这并非孤例，2024年已有多款罕见病药因类似困境退出中国市场，折射出行业普遍的生存难题。

用药可及性不足的背后，是罕见病治疗的多重矛盾。基本医保需兼顾海量常见病患者，难以单独承载高价罕见病药的支付压力；商保体系尚不完善，患者主要依赖自费；国产仿制药要么尚未上市，要么因疗效验证周期短让患者顾虑重重 。这种“企业难盈利、患者难负担、医保难覆盖”的三角困境，让罕见病用药陷入“引进-退出”的恶性循环。

罕见病虽“罕见”，但患者的生命不该被忽视。破解困局需要多方合力：既需优化医保谈判机制，为罕见病药开辟绿色通道；也应健全商保补充体系，减轻患者自费压力；更要鼓励国产创新药研发，打破进口药垄断。奥唑司他的离场敲响了警钟，唯有构建起“医保+商保+药企+公益”的多层次保障网络，才能让罕见病患者不再面临“药贵难寻”的绝境，让每一份生命都能得到应有的守护。