Inhibrx生物科学公司正在争取其靶向疗法Ozekibart在软骨肉瘤中的批准。
这项研究紧随II期ChonDRAgon试验（NCT04950075）取得的积极结果，该试验发现，与安慰剂相比，Ozekibart可以将患者疾病进展或死亡的风险降低52%。
投资者似乎对Ozekibart的市场潜力非常看好，因为该公司的股票在结果公布后，股价飙升了61%，从10月23日市场收盘时的28.36美元，涨至10月24日（东部时间6点）盘前的49.12美元。
在这项注册研究中，靶向死亡受体5（DR5）的抗体成功达成了主要终点，在无进展生存期（PFS）方面，相比安慰剂有了显著改善。
接受ozekibart治疗的患者中位无进展生存期（PFS）超过安慰剂组的两倍，治疗组的PFS为5.52个月，而安慰剂组为2.66个月。
这些益处在所有软骨肉瘤亚组中均有体现，包括异柠檬酸脱氢酶（IDH）野生型和突变型患者。这个发现值得关注，因为一些研究表明，IDH突变疾病与预后较差有关。然而，这在科学界是一个有争议的问题。
尽管疗效令人鼓舞，但ozekibart（之前称为INBRX-109）导致一名患者死亡，死因是肝脏毒性。然而，Inhibrx Biosciences指出，这发生在“采取减轻措施之前”，并且肝毒性仅在有基础肝功能问题的患者中观察到。
考虑到肝毒性后，该药物导致轻度到中度的治疗相关肝脏不良事件发生率较低，发生率为11.8%，而安慰剂组则为4.5%。
在注册性ChonDRAgon研究取得良好结果后，Inhibrx生物科学公司计划在2026年第二季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交ozekibart用于软骨肉瘤的生物制剂许可申请（BLA）。如果获得批准，这种药物可能成为该适应症首个上市的靶向治疗药物。
这一试验结果使ozekibart成为首个在软骨肉瘤临床试验中显示出统计学显著的无进展生存期（PFS）获益的治疗。
这对患有这种疾病的患者来说是个好消息，因为目前尚无针对该适应症的靶向治疗药物获得批准，而这种疾病因对传统化疗反应不佳而被认为极难治疗。
在2024年，Inhibrx生物科学公司在赛诺菲以17亿美元收购其母公司后，保留了ozekibart的权利。
如果ozekibart上市，它可能会面临来自Servier制药公司IDH抑制剂Tibsovo（ivosidenib）的竞争，该药物目前正在进行针对传统软骨肉瘤的III期临床试验。
Bristol Myers Squibb的重磅程序性细胞死亡蛋白1（PD-1）抑制剂Opdivo（nivolumab）也可能在未来进入软骨肉瘤市场，此前II期IMMUNOSARC I（NCT03277924）主试验结果良好。该研究发现，Opdivo加Sutent（sunitinib）在晚期外骨骼粘液样软骨肉瘤中显示出疗效。
Ozekibart显示出三重威胁潜力
虽然软骨肉瘤是Inhibrx Biosciences最初关注的ozekibart的适应症，但该生物技术公司现在正在探索该药物在其他适应症中的应用，包括经过重度治疗的结直肠癌。在一项早期阶段的试验中，该药物达到了23%的总体反应率（ORR），与联合化疗FOLFRI一起使用时，92%的患者显示出疾病控制。
与此同时，该药物在复发或难治性尤文肉瘤中也显示出良好前景，ORR达到64%，疾病控制率（DCR）为92%。
在10月24日的声明里，Inhibrx Biosciences的首席执行官兼联合创始人Mark Lappe指出，这些结果可能表明ozekibart的潜力“不仅在于肉瘤类，还在于高需求未满足的实体肿瘤适应症”。
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