近日，行业媒体BioPharma Dive发布专题报道，从众多在研项目中选出10项有望在2026年上半年公布结果的重要临床试验。这些试验聚焦肥胖症、传染病、罕见病等多个治疗领域。本文将结合该文章及公开资料，与读者分享这些值得关注的临床试验。若您想阅读完整报告，可点击文末“阅读原文/Read More”。
药物名称：Retatrutide
公司：礼来（Eli Lilly and Company）
临床试验：TRIUMPH-1、TRIUMPH-2、TRIUMPH-3
Retatrutide是一款潜在“first-in-class”葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）、胰高血糖素样肽-1（GLP-1）和胰高血糖素（glucagon）受体靶向三重激动剂。2025年12月公布的3期临床试验TRIUMPH-4的结果显示，在无糖尿病、但患有肥胖或超重并合并膝骨关节炎的成年患者中，retatrutide可平均降低体重最多达28.7%。
在2026年中，名为TRIUMPH-1、TRIUMPH-2和TRIUMPH-3的3项关键性临床试验将获得结果。第一项针对肥胖人群，第二项针对肥胖合并糖尿病患者，第三项则针对肥胖且已确诊心血管疾病的人群。这三项试验合计入组超过5000名受试者。这些试验结果将进一步确认retatrutide治疗肥胖和心血管代谢疾病方面的潜力。
药物名称：CD388
公司：默沙东（MSD）、Cidara Therapeutics
临床试验：ANCHOR
最初由Cidara Therapeutics开发的CD388由小分子神经氨酸酶抑制剂与专有的人源抗体Fc片段稳定偶联而成，旨在预防甲型和乙型流感。在2b期临床试验中，CD388在最高剂量下表现出76%的流感预防效力，而传统流感疫苗的平均预防效力通常为40%左右。
去年11月，默沙东收购了Cidara公司，获得这款长效预防性疗法。CD388目前正在后期临床试验ANCHOR中接受评估，计划入组约6000名受试者。Cidara表示试验已达到入组目标，并计划在2026年第一季度开展期中分析。
药物名称：RGX-202
公司：REGENXBIO
临床试验：AFFINITY DUCHENNE
RGX-202是一种表达微抗肌萎缩蛋白（microdystrophin）的基因疗法，旨在改善杜氏肌营养不良症患者的肌肉功能和预后。RGX-202的独特之处在于编码的微抗肌萎缩蛋白中包含了关键的C末端（CT）结构域，在临床前研究中，CT结构域已被证明可保护肌肉免受收缩引起的压力并改善其自我修复能力。
去年5月公布的1/2期临床试验数据显示，接受剂量水平2的RGX-202治疗的患者在治疗后第9个月与第12个月均展现出持续的功能改善，表现优于外部自然病程对照组。该公司预计在今年年初公布临床试验3期部分的结果。
药物名称：Pelacarsen
公司：诺华（Novartis）、Ionis Pharmaceuticals
临床试验：Lp（a）HORIZON
反义寡核苷酸疗法pelacarsen靶向脂蛋白（a）——Lp（a），它是影响全球多达20%人群的心血管疾病的独立遗传风险因素。Lp（a）水平是由基因所决定，不受生活方式改变影响，因此患者无法通过改善饮食或增加体力活动来充分控制其Lp（a）水平。在此前的临床试验中，pelacarsen已被证明能将Lp（a）水平降低约80%。
Lp（a）HORIZON试验是一项大规模的全球性3期临床试验，用于评估pelacarsen降低重大心血管事件风险的效果。这项试验于2019年末启动，已入组超过8000名受试者，将在很大程度上回答降低Lp（a）是否能够减少心肌梗死和卒中等重大心血管事件。这项研究采用事件驱动设计，这意味着必须积累到一定数量的心血管事件后，研究人员才能评估pelacarsen是否具有心血管获益。
药物名称：Lonvoguran ziclumeran（Lonvo-z）
公司：Intellia Therapeutics
临床试验：HAELO
Lonvo-z是一种体内CRISPR基因编辑候选疗法，通过脂质纳米颗粒（LNP）以mRNA形式递送CRISPR-Cas9基因编辑系统，靶向血浆前激肽释放酶（KLKB1）基因，使该基因失活以永久性降低血浆中激肽释放酶活性，从而防止遗传性血管性水肿（HAE）的发作。此前发布的2期临床试验数据显示，单次输注lonvo-z可使患者平均每月HAE发作率与安慰剂相比减少达81%。
Intellia公司预计将在2026年的年中公布全球关键性3期临床试验HAELO的顶线结果，如果结果积极，计划在2026年下半年递交lonvo-z的生物制品许可申请（BLA）。
药物名称：Povetacicept
公司：Vertex Pharmaceuticals
临床试验：RAINIER
Povetacicept是一种高效B细胞激活因子（BAFF）和增殖诱导配体（APRIL）的双重拮抗剂。BAFF与APRIL细胞因子因其在B细胞（特别是抗体分泌细胞）、T细胞和先天免疫细胞的激活、分化和/或生存中所扮演的角色，在多种自身免疫性疾病的发病机制中发挥关键作用。
2025年11月公布的试验结果显示，povetacicept在治疗肾病的早期临床研究中表现亮眼。48周数据显示，IgA肾病（IgAN）患者蛋白尿较基线下降64%，原发性膜性肾病（pMN）患者蛋白尿较基线下降82%，且两种疾病的估算肾小球滤过率（eGFR）均保持稳定。
今年年初，使用povetacicept治疗IgAN患者的3期临床试验RAINIER将进行一次期中分析，如果结果积极，可能支持Vertex公司通过加速批准通道递交povetacicept的上市申请。
药物名称：SRP-1001，SRP-1003
公司：Sarepta Therapeutics、Arrowhead Pharmaceuticals
临床试验：NCT06131983、NCT06138743
Sarepta Therapeutics公司在2024年与Arrowhead Pharmaceuticals达成研发合作，获得一系列siRNA疗法的研发权益，这些疗法针对肌肉、中枢神经系统和肺部疾病，其中4款已进入临床开发阶段。
其中，SRP-1001用于治疗面肩肱型肌营养不良症（facioscapulohumeral muscular dystrophy）。另一款在研疗法SRP-1003则用于治疗一种肌强直性营养不良症（myotonic dystrophy）。Sarepta与Arrowhead预计将在今年年初公布两项临床试验的初步结果，展示药物的安全性以及其按预期发挥作用的潜力。
SRP-1001旨在降低骨骼肌中异常蛋白DUX4的产生。而SRP-1003的目标则是沉默来源于突变
DMPK基因的有毒mRNA。
药物名称：COMP360
公司：Compass Pathways
临床试验：COMP005、COMP006
COMP360是Compass Pathways公司开发的一种基于裸盖菇素（psilocybin）的专有制剂。去年6月，该公司表示，COMP360已在一项名为COMP005的后期临床研究中达到主要终点。与安慰剂相比，单次给药可在试验进行6周时显著降低难治性抑郁症患者的症状。
该公司预计，在2026年头几个月内，Compass Pathways不仅将获得COMP005的26周随访数据，还将公布第二项3期试验的初步结果。该试验入组速度快于预期，名为COMP006，共招募了585名治疗抵抗性抑郁症（treatment-resistant depression）患者。
药物名称：Myqorzo（aficamten）
公司：Cytokinetics
临床试验：ACACIA-HCM
Myqorzo是一种选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂。它通过直接抑制产力横桥的形成，减轻心肌过度收缩。在临床前模型中，Myqorzo通过结合心肌肌球蛋白上一个独特的选择性变构位点来降低心肌收缩力。它在2025年获得FDA批准，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。
今年第二季度，Cytokinetics预计公布ACACIA-HCM的临床试验结果。该试验正在约500名非梗阻型HCM患者中评估Myqorzo的疗效，重点考察其在72周后是否能够显著改善峰值摄氧量（peak oxygen consumption），以及提升心脏健康评估量表的评分。如果试验结果积极，有望扩展Myqorzo用于治疗的患者群体。
参考资料：
[1] 10 clinical trials to watch in the first half of 2026. Retrieved January 23, 2026, from https://www.biopharmadive.com/news/biotech-pharma-clinical-trials-watch-2026/808255/
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