1月26日，红星新闻记者从成都赜灵生物医药科技股份有限公司（以下简称“赜灵生物”）获悉，近日，公司宣布其自主研发的核心产品——马来酸氟诺替尼片（FM）已被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式纳入突破性治疗药物程序（Breakthrough Therapy Designation, BTD）。本次拟定的适应症为BCR-ABL融合基因（Ph）阴性的骨髓增殖性肿瘤（MPN），包括骨髓纤维化（Myelofibrosis, MF ），真性红细胞增多症(Polycythemia Verra ，PV)以及血小板增多症（Essential Thrombocythemia，ET）。

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突破性治疗药物程序（BTD）是国家药品监督管理局为加速具有明显临床优势的创新药研发和上市而设立的特殊审评通道，旨在加速开发用于防治严重危及生命或严重影响生存质量、且尚无有效防治手段或与现有治疗手段相比具有明显临床优势的创新药。FM成功纳入BTD，意味着FM在针对该适应症的临床研究中已展现出显著的治疗潜力。

纳入BTD后，赜灵生物可就马来酸氟诺替尼片的研发与国家药物审评中心（CDE）进行更频繁、高效的沟通（如提交I类沟通交流会议申请），从而探讨更灵活的临床开发策略，加速新药上市。

值得注意的是，此次获得中国国家药监局的BTD认定是FM获得的又一重要监管里程碑。此前，该产品用于治疗骨髓纤维化（Myelofibrosis, MF）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation）。

FM是赜灵生物自主研发的同时靶向JAK2假激酶结合域JH2及激酶结合域JH1的全新一代高选择性JAK2抑制剂，并通过对FLT3和CDK6的协同抑制，在维持脾脏缩小与症状改善的同时，改善骨髓组织的纤维化，为全新机制的JAK2/CDK6/FLT3三靶点抑制剂。

目前，FM与芦可替尼头对头一线治疗中/高危骨髓纤维化的III期临床、二线治疗中/高危骨髓纤维化的II期临床，以及治疗真性红细胞增多症 (Polycythemia Vera, PV) 的II期临床已经启动。

红星新闻记者 彭祥萍

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