生物技术产业正站在十字路口。一条道路通向AI驱动的突破仅限于拥有数十亿美元预算的制药巨头的未来,另一条道路则通向从旧金山到新加坡以及世界各地的初创公司、学术实验室和研究团队定期取得突破的格局。我们选择的道路将不仅决定市场赢家,还将决定未来几十年医疗创新的步伐和广度。
当我们进入一些人称为"生物技术3.0"的时代——一个由人工智能和计算生物学定义的时代——风险从未如此之高。有效利用AI的公司将把药物开发从十年压缩到几年,为无法治疗的疾病识别新靶点,并大规模提供个性化疗法。那些不这样做的公司将被困在慢车道上,很快就会被甩在后面或变得无关紧要。令人遗憾的是,他们将带走他们潜在的变革性科学——以及他们潜在的治疗方法。
全面准入还是拒绝准入
AI基础设施——构建、训练、部署和维护AI模型和应用程序所需的硬件和软件组件——已成为生物制药行业的王牌。但这不是只有行业巨头才能赢得的转型。使AlphaFold能够预测蛋白质结构,或允许Converge Bio分析3600万个细胞以获得患者级别洞察的同样计算能力,理论上现在任何人都可以获得。然而,获取途径仍然令人沮丧地不平等。
虽然Insilico Medicine等公司已能够识别新的药物靶点,并在不到18个月的时间内以不到260万美元的成本将它们推进到IND使能研究——这个过程传统上需要数年时间和数千万美元——但大多数较小的生物技术公司仍然难以获得有效分析数据所需的基本计算资源。
其他令人振奋的成功例子包括:中等规模的参与者Recursion Pharmaceuticals构建了一个AI驱动的平台,筛选数百万种生物干预,吸引了与拜耳和罗氏的合作伙伴关系。Absci使用生成式AI从头设计抗体,绕过了多年的试错过程。Atomwise现在通过基于云的AI向超过250个合作者(包括许多小型和学术团体)提供其虚拟筛选能力,这些能力曾经需要昂贵的超级计算集群。
这些不应该是孤立的胜利,而应该是当计算障碍消除时可能实现的一瞥。然而,对于每一个Recursion或Absci,还有更多有前景的生物技术公司因成本、复杂性和缺乏获得最先进基础设施的途径的组合而被锁定在AI革命之外。
有利于巨头的隐性障碍
除了原始计算能力之外,几个系统性障碍继续有利于大型组织,威胁将创新集中在更少的手中。
数据垄断可能是最阴险的挑战。大型制药公司坐拥几十年的实验数据、电子健康记录和注释的组学数据集——这是小公司无法匹敌的宝库。当AI模型的好坏仅取决于其训练数据时,这种优势变得几乎不可逾越。
基础设施复杂性提出了另一个障碍。虽然云服务已经降低了基本应用的入门成本,但先进的用例——大规模分子模拟、多模态模型训练或集成实验室自动化——仍然需要昂贵的、专门的设置,小公司很难构建和维护。
监管不确定性增加了另一层复杂性。导航基于AI的药物开发框架,从合成数据使用到基于模型的监管提交,需要专门的法律和合规专业知识,大公司可以内部雇佣,但小型生物技术公司很少能负担得起。
人才争夺进一步倾斜了竞争环境。深入理解生命科学和机器学习的跨功能团队仍然稀缺且昂贵。大型制药公司能够负担生物学家、数据科学家和机器学习工程师团队;初创公司通常依赖外部顾问或骨干团队。
十字路口的选择
未能解决这些差异的后果远远超出了商业竞争。如果较小的生物技术公司无法有效采用AI,它们在一个日益由计算发现驱动的领域中面临战略无关性。它们将难以在速度、成本和数据洞察方面竞争。投资将流向别处。最关键的是,随着AI使能和传统发现之间的差距扩大为鸿沟,它们面临科学过时的风险。
这种能力集中不仅威胁商业模式——它威胁生命。历史表明,突破性疗法经常来自意想不到的来源。将AI访问限制在少数大型参与者手中将限制方法、靶点和解决方案的多样性。在一个与抗生素耐药性、影响小群体的罕见疾病、衰老复杂性和潜在新大流行病作斗争的世界中,我们无法承受这样的约束。
前进之路:基础设施作为公共产品
理想的前进道路将系统性地拆除这些使小型参与者处于劣势的障碍,并将AI基础设施视为基本研究基础设施——如显微镜或质谱仪——而不是奢侈品。
首先,我们必须解决计算路障。生命科学需要专门构建的云平台,提供可扩展、可负担的图形处理单元(GPU)访问——这些专门芯片最初为游戏设计,现在以传统处理器无法实现的速度驱动AI计算。市场可能会解决问题的这一部分;我的公司Nebius是旨在做到这一点的几家公司之一。
我们和其他人理解,这些平台必须提供的不仅仅是原始计算能力,而是生物技术团队需要的完整基础设施:用于药物发现的自动化工作流程、用于基因组学分析的预训练模型,以及处理从蛋白质折叠模拟到患者反应预测等所有复杂数据处理的云原生工具。当初创公司可以在不建设自己的数据中心或管理复杂技术系统的情况下访问这个完整的AI基础设施堆栈时,大卫终于可以与歌利亚竞争了。
其次,监管创新必须跟上技术创新的步伐。美国FDA的模型驱动药物开发试点等举措指明了前进方向。我们需要小型参与者可以在没有大批律师的情况下导航的模块化、可访问的合规框架。用于AI应用的监管沙盒、合成数据使用的明确指导,以及计算证据的简化途径将在很大程度上平衡竞争环境。但同样重要的是,在尊重当地规则的同时,促进想法、模型和数据集跨境的全球流动。医疗AI的最大瓶颈不仅仅是合规,而是碎片化。构建中性、高性能的环境,让团队可以进行复杂的多国研究而无需每次都重新发明轮子,这对于使医疗创新成为真正的全球企业至关重要。
最后,我们需要新的协作模式。大型制药公司越来越依赖较小的生物技术公司作为AI项目的专业顾问,认识到它们在特定科学领域的深入专业知识。这指向了一个更好的未来模式:分配资源和专业知识的协作生态系统。生物技术-制药合作模式已经在传统许可交易之外不断发展。强生的JLABS为超过750家公司提供"无附加条件"的实验室访问,而辉瑞的突破性增长倡议向临床阶段的生物技术公司承诺5亿美元。诺华通过其Biome平台提供了覆盖200多万患者的临床试验数据。这些模式展示了合作伙伴关系如何在不需要收购或股权的情况下提供基础设施和数据访问——使小型生物技术公司能够在访问企业级资源的同时保持独立性。
行动呼吁
对政策制定者、投资者和行业领导者的信息很明确:确保公平的AI访问不是关于公平——而是关于最大化我们获得突破性疗法的集体机会。我们在有前景的研究团队和他们需要的计算资源之间维持的每一个障碍,都是潜在治疗方法的延迟或丢失。
对投资者来说,这意味着认识到最高回报可能不是来自支持拥有最大计算资源的公司,而是来自让拥有最佳想法的公司能够访问这些资源。特别是家族办公室和影响投资者,有机会通过在传统药物开发之外优先考虑基础设施访问来重塑格局。
对政策制定者来说,这意味着将现有的基础设施共享模式扩展到计算资源。就像NIH的分子图书馆计划为研究人员提供他们无法单独负担的化学化合物访问,NSF生物铸造厂提供免费访问专门的生物技术设施一样,我们需要类似的AI计算基础设施项目。英国的10亿英镑AI机会行动计划和德国的国家高性能计算联盟显示政府开始将同样的逻辑应用于计算资源——但规模必须与AI革命的需求相匹配。
对行业领导者来说,前进的道路是明确的:扩大已经证明成功的资源共享计划。JLABS的模式实现了88%的公司存活率,同时产生了580亿美元的交易。魁北克药物发现联盟在九家制药公司和120多个机构中利用了6.45亿美元。这些不是慈善行为——它们是战略投资,推出了100多家初创公司,创造了新颖的疗法,并加强了生态系统。
时钟在滴答作响
现在关于AI可访问性的选择将在几十年内产生回响。我们可以构建一个创新在人才遇到机会的任何地方蓬勃发展的未来——或者我们可以梦游般地进入一种情况,即对这些重要工具的有限访问阻碍进步,过时的监管结构阻碍整个生态系统。
让AI可访问是关于履行我们行业的承诺,为那些需要它们的人开发最好的治疗方法——无论实验室门上出现哪个标志。
Q&A
Q1:什么是生物技术3.0时代?它有什么特点?
A:生物技术3.0是一个由人工智能和计算生物学定义的时代。在这个时代,有效利用AI的公司能够将药物开发从十年压缩到几年,为无法治疗的疾病识别新的靶点,并大规模提供个性化疗法。
Q2:为什么小型生物技术公司难以获得AI技术?
A:小型生物技术公司面临多重障碍:首先是数据垄断,大型制药公司拥有几十年的实验数据和电子健康记录;其次是基础设施复杂性,先进应用需要昂贵的专门设置;最后是人才短缺,深入理解生命科学和机器学习的跨功能团队稀缺且昂贵。
Q3:如何解决AI算力不平等问题?
A:需要三方面努力:建立专门的生命科学云平台,提供可扩展、可负担的GPU访问;推进监管创新,建立模块化、可访问的合规框架;发展新的协作模式,如JLABS等"无附加条件"的资源共享计划,让小公司在保持独立的同时访问企业级资源。
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