每个月的生物医药产业都有热点话题,2026年1月,这个主角毋庸置疑便是——AI制药。说到AI,相信大家都已经不陌生了,那AI制药究竟正经历怎样的变革、为何能成为行业焦点?接下来,我们就结合2026年初的行业动态,拆解这一赛道的发展新格局!

每年的摩根大通医疗健康大会(JPM)都是全球生物医药产业的风向标,而在2026年初的这场盛会上,一则新闻几乎抢占了所有头条:全球制药巨头礼来(Eli Lilly)与算力霸主英伟达(NVIDIA)共同宣布,将投资高达10亿美元,建立专注于AI驱动的药物发现联合实验室。

这绝非一次普通的战略合作,它更像是两个时代的王者——一方握有百年积累的生物学知识与临床经验,另一方则掌控着定义未来的智能算力,在药物研发最核心的腹地,完成了历史性的“灵魂绑定”,它向世界抛出一个清晰无误的信号:AI在制药领域的角色,正在发生根本性转变!

回顾过往数年,AI赋能药物发现的故事早已屡见不鲜。但喧嚣过后,行业始终萦绕着一个核心疑问:AI带来的究竟是改变游戏规则的革命,还是锦上添花的辅助工具?

2026年,一系列同步涌现的深刻变化给出了答案。这一年,AI制药正式跨越从“赋能工具”到“核心生产力”的临界点,而这一跨越的标志,并非某一项炫酷的技术突破,而是临床验证、产业资本、国家战略与生态模式四大支柱的同步成熟与共振,它们共同重塑着全球药物研发的竞争规则与价值分配体系。

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支柱一:临床验证看数据

药物研发,最终是一场关于“疗效”的残酷考试。过去,AI制药公司大多以“缩短时间”、“降低成本”、“发现全新靶点或分子”的方式吸引关注。但资本市场与产业界的耐心有限,AI制药的终极价值,终究要落到“能否将数字世界的虚拟分子,转化为临床试验中真正惠及患者的实体药物”这一核心命题上。

2026年,AI制药正式迈入关键的临床验证深化阶段,行业领军者纷纷向市场交出阶段性答卷。Generate Biomedicines的GB-0895作为一款由生成式AI从头设计的靶向白细胞介素-2(IL-2)的创新疗法,已针对中重度哮喘患者推进至后期临床研究阶段,成为全球范围内少数进入该阶段的生成式AI设计蛋白质疗法;中国AI制药企业剂泰医药的核心产品MTS-004(用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)),也已在中美两地同步推进关键临床研究,其前期数据初步展现出延缓疾病进展的潜力。

这些进展并非孤立事件,而是行业趋势的鲜明注脚——AI设计的药物分子正以前所未有的规模和速度,涌入临床研发的冲刺阶段,行业焦点已不可逆地从“AI发现了多少新分子”,转向“AI设计的分子在临床试验中表现如何”。

这一转变在JPM大会的行业讨论中也得到印证,诺华(Novartis)首席执行官谈及研发管线战略时,虽未刻意强调AI,但反复提及的“充实高价值管线”“追求突破性疗效与研发效率”,恰好是AI技术的核心优势领域。当药企对研发生产力与创新质量的需求达到顶峰,经初步验证的AI解决方案便从“可选项”升级为“必选项”。

临床验证的深化,本质上是AI制药价值评估体系的重构。“讲故事”的能力让位于临床数据的说服力,每一次积极的临床读数,都为行业注入信心,持续推高AI制药商业模式的价值天花板。

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支柱二:从“盲目投注”到“精准布局”

资本永远都是产业趋势的“晴雨表”,2026年AI制药领域的资本流向,呈现出“产业资本重仓+公开市场承接”的双重特征,形成完整的资本闭环,标志着行业从概念炒作迈入价值认同阶段。

(1)产业资本

礼来与英伟达的联合实验室合作,正是产业资本战略转型的典型代表。不同于传统的软件授权、单项技术合作,二者的合作是制药巨头与算力龙头在研发前沿的深度绑定——礼来输出庞大的生化数据、药物研发经验与临床能力,英伟达提供顶尖AI模型、算法及超算支撑,双方共同投入资源、共享知识产权与研发成果,目标并非解决单一靶点问题,而是共建下一代药物发现的核心基础设施。

无独有偶,赛诺菲(Sanofi)与中国AI制药企业华深智药(Helixon)也达成了潜在总价值不菲的合作协议,聚焦多个肿瘤靶点的药物发现。该合作通过“里程碑付款”机制,将AI企业的收益与药物研发实际进展深度挂钩,凸显了产业界对AI产出“硬成果”的信心。这些合作清晰表明,顶级药企的战略已发生根本转变:不再将AI视为可外购的“黑箱服务”,而是决定未来十年竞争力的核心内生能力,通过深度绑定锁定顶尖AI技术与人才,筑牢行业竞争壁垒。

(2)公开市场

一级市场的产业资本布局,需要二级市场提供价值出口以形成闭环。2025年底以来,头部AI制药企业陆续开启公开市场融资进程,部分企业凭借AI驱动的核心研发管线获得资本市场青睐,上市后股价表现稳健。这一趋势具有里程碑意义:它向全球资本市场证明,以AI平台为核心、拥有自主管线的生物科技企业,能够获得主流市场的认可,不仅为企业自身提供了持续研发的资金支持,更为整个行业树立了估值标杆与退出路径,极大提振了创业者与早期投资者的信心。

JPM大会的资本圈讨论中,这种务实转向愈发明显。Biogen研发主管明确表示,其投资合作将聚焦“优质科学成果”,而非刻意追逐AI概念;知名生命科学投资机构Sofinnova Partners合伙人也指出,市场正进入整合阶段,资金将向“尖端技术+深厚生物学洞察”的团队集中。资本正用真金白银投票,淘汰空有技术外壳、缺乏医学内核的玩家,推动行业向高质量方向发展。

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支柱三:国家战略加持

当一项技术足以重塑关键产业格局时,国家力量的介入便成为必然。AI制药作为人工智能与生物医药两大战略领域的交汇点,其发展已超越企业间的商业竞争,上升为关乎国家生物科技竞争力与公共卫生安全的系统性战略竞赛。

在中国,2026年工信部等八部门印发的《“人工智能+制造”专项行动实施意见》,虽以制造业为核心,但“推动AI与实体经济深度融合”的核心精神,为AI在生物医药等高端制造业的应用筑牢了政策基础,将AI从鼓励探索的“方向”,升级为驱动产业升级的“核心引擎”。

上海、苏州、北京等生物医药产业高地,也纷纷出台配套细则,通过搭建AI创新平台、设立专项基金、探索数据共享机制试点等方式,系统性培育AI制药生态。

全球范围内,这场战略竞速早已拉开帷幕。美国通过《国家生物技术和生物制造计划》,持续强化在AI for Science(科学智能)领域的领先优势,鼓励国立卫生研究院(NIH)与产业界合作,推动医疗数据合规用于AI模型训练;欧盟及成员国则通过“欧洲共同数据空间”等计划,破解数据壁垒,为AI制药创新提供数据支撑。

国家战略的加持,为AI制药注入了强劲的宏观动能:一方面推动重大科研项目、算力设施、数据资源向该领域倾斜;另一方面,中国国家药监局(NMPA)、美国FDA等监管机构,在已有指导文件基础上持续优化适配AI研发的审评审批路径,同时鼓励产学研医协同,构建从基础研究到产业落地的完整创新链条,让企业技术突破融入国家产业竞争力构建的宏大叙事。

支柱四:生态模式成型

技术的终极价值,在于融入并改造现有工作流程。AI制药发展初期,多以靶点发现、分子生成为主的“点状工具”存在,而2026年,一个深度融合、循环迭代的全新生态模式正在成型,其核心是“AI设计-自动化实验验证-数据反馈优化”的闭环体系。

(1)虚拟与现实的快速迭代

成功的AI制药企业已不再是单纯的软件公司,而是实现了“干实验”(计算模拟)与“湿实验”(生化实验)的紧密耦合。例如,通过AI生成候选分子后,借助高通量自动化实验平台(如机器人实验室)快速完成合成、表达与活性测试,测试数据即时反馈至AI模型,用于下一轮分子优化与模型迭代。这一闭环大幅缩短了“假设-验证-学习”的周期,成为AI提升研发生产力的核心引擎。

(2)超越交易的深度共生

礼来与英伟达的联合实验室模式,标志着AI制药领域新合作范式的兴起。这种模式既非简单的技术买卖,也非一次性项目外包,而是“共同投资、联合研发、风险共担、收益共享”的战略联盟。合作伙伴成为创新共同体,目标一致、利益捆绑,有效降低了合作摩擦,促进了知识与数据的深度共享,有望成为巨头与创新企业合作的主流方向。

(3)挑战与机遇

行业普遍认为,高质量、标准化生物医药数据短缺,尤其是“数据孤岛”问题,是制约AI制药发展的核心瓶颈。但挑战背后亦藏着新的生态机遇:多家药企与科技公司开始探索基于隐私计算、联邦学习等技术的合作模式,在保护核心数据安全的前提下联合训练AI模型;专业数据服务公司崛起,提供结构化数据库、数据标注与治理服务,价值持续凸显;行业组织与监管机构也在推动实验数据采集、存储、报告的标准化,为AI研发提供高质量“数据燃料”。

生态的成熟意味着AI不再是外挂的“插件”,而是深度融入药物研发全流程,从靶点评估到候选分子优化进行全链条重塑,同时催生出新的数据基础设施、服务业态与合作关系。

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展望与挑战

综上,2026年的四大支柱形成合力,将AI制药稳稳推过从“可选辅助”到“必选核心”的临界点:临床验证夯实价值基础,产业资本提供资金与信任,国家战略明确发展航道,生态模式打通落地路径。展望未来,首批由AI主导发现的药物有望在数年内获得监管批准上市,这一历史性时刻将彻底点燃行业热情,吸引海量资源涌入。

但AI制药的终极成功,远不止一两款药物的获批。其理想图景,是借助AI构建一套“更高成功率、更低成本、更快速度、更易攻克疑难疾病”的药物研发新范式。通往这一目标的道路上,挑战依然严峻:

1)高质量、大规模、标准化的训练数据,依然是稀缺资源。“数据孤岛”的破解需要时间与制度创新;

2)AI模型的可解释性仍是难题。向监管机构和医生解释“AI为何推荐这个分子”,对于建立信任至关重要;

3)全球监管机构如何评估和审批AI参与甚至主导发现的药物,仍在探索中,需要持续、透明的沟通;

4)最终,AI制药必须证明,它不仅能在实验室和临床中做出漂亮的分子,更能真正改善患者预后,并为医疗系统带来可衡量的价值。

总之,2026年的JPM大会以其标志性的事件告诉我们:帷幕已然拉开,AI制药的主角时代正式登场,这场波澜壮阔的技术与产业革命,正在重新书写生命的密码,也必将重塑人类健康的未来!