在医药创新的激荡长河中，政策的每一次涟漪，往往牵引着行业方向的深刻变革。
2026年1月，新版《药品管理法实施条例》正式落槌。这次修订中，一个长期存在却始终难以落地的问题，第一次被制度化回应——儿童用药与罕见病药物，被正式纳入市场独占期制度：儿童用药最高可享2年，罕见病药物最长可达7年。
长久以来，儿童药物研发一直被视为“医药创新的深水区”。由于患儿样本量小、临床试验门槛极高、伦理安全极其严苛，研发难度远超成人药物，研发成本与风险往往与市场回报不成正比。这不仅让患儿面临“无药可用”或只能“减量套用成人药”的窘境，也让无数药企在这些领域望而却步。
正因如此，儿童药物研发成为全球监管体系重点干预和持续鼓励的方向。通过市场独占期、优先审评、及相关激励机制，如美国的最佳儿童药物法案（BPCA）和儿童研究平等法案（PREA）等，让高风险的儿童用药成为可以被认真投入的长期价值赛道。
如今，中国儿童药物研发的制度“红利窗”已正式打开，随着独占期等激励机制落地，儿童药物研发开始具备更清晰的发展路径。而在这一过程中，那些早已在这条路上默默推进的创新力量，开始被重新看见。海和药物，正是其中之一。
CYH33：一缕“星光”点亮孤岛
事实上，在独占期制度正式落地之前，中国监管层已开始为儿童抗肿瘤药物研发，探索更具针对性的支持路径。
2025年5月，国家药品监督管理局药品审评中心启动“儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）”，围绕儿童人群研究中的关键技术难点，提供前置指导与高频沟通，旨在提升儿童抗肿瘤药物的整体研发效率与成功率。
如果将儿童肿瘤药物研发视为一座长期被忽视的“孤岛”，那么“星光计划”的意义，并不在于简单鼓励，而在于通过制度设计，让真正具备科学潜力的创新药物被更早识别，并获得更贴近实际问题的监管支持。
在这一机制下，海和药物的创新药甲磺酸瑞索利塞（CYH33），能成为较早入选“星光计划”的重量级品种之一，并非偶然。
PIK3CA相关过度生长谱（PROS）以及PIK3CA相关脉管畸形（PRVM）多发于儿童，患儿往往因组织异常增生或复杂的脉管畸形，面临持续进展、难以逆转的临床问题，严重影响生活质量。然而，相关领域长期以来缺乏有效的系统性药物干预。其中PROS已被国家卫健委纳入《第二批罕见病目录》。
遗传学研究已清晰表明，PIK3CA突变是PROS/PRVM的关键致病机制。正因如此，直接靶向PIK3CA突变本身，被视为这一领域最具确定性的治疗突破路径之一。但在我国，截至目前仍尚无针对PROS/PRVM适应症获批的PI3Kα抑制剂，临床需求长期处于未被满足状态。
CYH33是一款全新结构的口服、高活性PI3Kα选择性抑制剂。临床前研究显示，CYH33能够高效、特异地抑制PI3Kα激酶活性，并在多种PIK3CA突变驱动的肿瘤模型中展现出显著的抗肿瘤作用。
这种“精准打击”的能力，使其在理论上有望在疗效与安全性之间取得更优的平衡，也为其在PROS/PRVM等PIK3CA相关疾病中的应用奠定了坚实的科学基础。
目前，海和药物已启动CYH33用于治疗PROS/PRVM的I/II期临床研究，迈出了从机制验证走向临床转化的关键一步。
从更宏观的视角看，PI3Kα抑制剂并非小众赛道。无论是在乳腺癌、卵巢癌，还是在由PIK3CA突变驱动的多种实体瘤中，该通路都被视为具有明确生物学验证基础的“高价值靶点”。
在全球范围内，围绕PI3Kα的创新药研发已形成规模化竞争，相关市场被普遍认为具备数十亿美元级别的长期潜力。而CYH33在全球同靶点研发格局中，整体进度位居全球第三，已进入国际第一梯队，显示出中国创新药在前沿赛道的竞争力。
PI3Kα抑制剂全球研发赛道排名
数据来源：医药魔方NextPharma数据库（2025年10月，海和药物已与Otsuka旗下的Taiho达成协议：授予瑞索利塞CYH33在日本的开发、生产和商业化的独家权利）
2025年6月，CYH33获得日本孤儿药认定；同年8月，正式在日本递交NDA并受理，用于治疗卵巢透明细胞癌（OCCC）。这意味着，该产品有望成为全球首个针对PIK3CA基因突变的OCCC靶向药物，在细分肿瘤领域建立清晰的先发优势。
同时，围绕PIK3CA突变这一核心生物学逻辑，CYH33的适应症布局正向更广泛的实体瘤领域延展，包括HR阳性乳腺癌、输卵管癌、腹膜癌等多个存在明确分子驱动特征的癌种。由此，其临床与商业想象空间，也被进一步打开。
“瞪羚”起跳：海和药物的研发底盘
如果说CYH33代表的是海和药物在前沿创新领域的一个高光切面，那么支撑其行稳致远的，则是其深厚且已被反复验证的研发底盘。
对于一家Biotech而言，已有3款产品实现商业化，本身就是一项稀缺能力证明。成立十余年，海和药物已完成从“纯研发驱动”向“具备商业化能力”的关键转型，逐步形成以自营收入反哺研发投入的正向循环。目前，其两款产品已实现商业化并进入国家医保体系，一款合作产品亦已上市并开始贡献收益。
在此基础上，海和药物的管线布局并未止步于“已有成绩”。目前，该公司拥有十余条研发管线，持续围绕高壁垒靶点与未被充分满足的临床需求，构建具备持续输出能力的研发矩阵。
正是在这种“既有商业回报、又有管线储备”的结构之下，海和药物入选胡润研究院《2025全球瞪羚企业榜》，被认为具备未来有高成长的潜力。
瞪羚所指向的，是高成长与强韧性的多重叙事。站在起跳点上的海和药物，正凭借其深厚的小分子研发积淀与布局，向着下一个里程碑加速跃迁。
结语
中国创新药正在穿越周期，临床需求始终是那个最核心的价值锚点。随着政策明确转向以临床价值为导向研究和创制新药，产业与市场也正在以此为标尺，重新定义一家药企的真实价值。
在这种新的评估体系下，能够精准咬合临床真需求、并具备持续成长韧性的企业，或许才能在长跑中赢得未来。
海和药物正是这一趋势下的实践者与印证者。从3款产品实现商业化，到CYH33入选“星光计划”，再到跻身“瞪羚企业”，海和药物已经用一系列扎实的成果，让外界看到了一个“长期主义者”的成长潜力。
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