Imbria制药已随机分配了FORTITUDE HCM试验的首位参与者,该试验是针对ninerafaxstat在有症状的非阻塞性肥厚型心肌病(nHCM)中的IIb期临床试验,目前尚无批准的治疗方法。
这项多中心、全球进行的安慰剂对照、双盲、平行组研究正在招募近165名被诊断为nHCM的受试者。
受试者将每天两次服用200mg的ninerafaxstat或安慰剂。
本研究的主要目标是评估堪萨斯城心肌病问卷-临床总结评分(KCCQ-CSS)相较于基线的变化。
次要目标包括评估KCCQ-CSS的整体评分及其各个组成部分的变化,以及在标准化的心肺运动测试中测量通气效率。
拉海医院和医疗中心的肥厚型心肌病中心主任马丁·马龙是本试验的首席研究员。
Imbria 首席医疗官 Albert Kim 说:“在 FORTITUDE‑HCM 试验中随机分配第一位患者标志着我们在为 nHCM 患者提供创新疗法的使命上迈出了重要一步。这些患者面临着巨大的疾病负担,且治疗选择非常有限。
“基于 ninerafaxstat 的强大机制基础和以往的临床数据,本试验旨在评估改善心脏能量代谢是否能为患者带来实质性的好处。”
目前在美国各地正在招募参与者,预计在英国和美国的其他地点也将很快开放。预计欧盟的相关地点将在 2026 年初开始激活。
在2023年6月,Imbria 完成了针对nHCM的ninerafaxstat在IMPROVE-HCM II期临床试验的受试者招募。
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