CRISPR Therapeutics (CRSP) 在周六宣布了CTX310的第一阶段临床试验的新结果，这是一种针对高甘油三酯和低密度脂蛋白胆固醇（LDL，通常被称为“坏”胆固醇）患者的体内基因编辑疗法。

该公司表示，经过一次输注后，CTX310旨在编辑ANGPTL3，这是一个负责调节LDL和甘油三酯的关键基因，在最高剂量的情况下，甘油三酯（TG）平均下降约55%（最高降幅可达约84%）。

与此同时，LDL和ANGPTL3的平均水平下降分别为约49%和73%，峰值减少约为87%和89%，瑞士生物技术公司补充说，这些数据是来自15名至少完成28天随访的试验参与者。

根据CRISPR（CRSP），这项实验性疗法显示出良好的耐受性和安全性概况，支持其在临床研究中继续推进。该公司表示，正在将CTX310推进到1b期临床试验，主要针对严重高甘油三酯血症和混合性血脂异常。

一项六月份的研究的结果显示，在接受CTX310治疗后，甘油三酯（TG）和低密度脂蛋白（LDL）的峰值的减少分别为82%和86%。