辉瑞抗体疗法获FDA优先审评资格
辉瑞（Pfizer）今日宣布，美国FDA已受理并授予旗下Hympavzi（marstacimab）补充生物制品许可申请（sBLA）优先审评资格，用于治疗6岁及以上、体内存有抑制物的血友病A或血友病B患者，以及6至11岁、体内不存有抑制物的血友病A或血友病B儿童患者。FDA已将该sBLA的PDUFA日期定为2026年第二季度。
此次针对成人及青少年患者的监管申请主要基于3期BASIS研究中存有抑制物患者队列的有效性和安全性数据，而6至11岁儿童患者的监管申请则得到了3期BASIS KIDS研究相关数据的支持。此外，FDA还授予Hympavzi突破性疗法认定，用于6岁至未满12岁的血友病A或血友病B儿童患者（无论体内是否存有抑制物）的常规预防治疗，以预防或减少出血事件发生。Hympavzi为一款TFPI靶向抗体，采用每周一次皮下注射给药方式，给药流程相对简便，不需要常规的治疗相关实验室监测。
有望实现季度给药！创新siRNA疗法临床积极结果公布
Aro Biotherapeutics近日公布了其在研siRNA疗法ABX1100用于治疗晚发型庞贝病（LOPD）的1b期临床研究中期数据。研究结果显示，ABX1100在健康志愿者（n=29）以及LOPD患者（n=9）中均表现出良好的耐受性。目前已完成检测的前4例患者在第10周的肌肉组织中均检测到ABX1100，且其股四头肌中GYS1mRNA在第6周出现显著且持续的敲低效果，并持续至第10周，敲低程度与健康志愿者中观察到的结果相当，达到预设目标水平，提示该疗法具有实现季度给药或更低给药频率的潜力。在安全性方面，ABX1100整体耐受性良好，研究过程中未出现剂量中断、停药或受试者退出情况，也未报告任何严重不良事件。
此外，研究还对ABX1100对探索性生物标志物的影响进行了评估。前4例患者的生物标志物数据显示，到第10周时，肌酸激酶（CK，反映肌肉损伤的生物标志物）水平均有所下降，其中3例患者的庞贝病相关生物标志物Hex4（亦称Glc4）亦在第10周出现降低。目前，其余5例已给药患者的评估仍在进行中，相关肌肉活检将在更晚时间点完成，以进一步明确目前观察到的
GYS1mRNA敲低效果的持续性。
ABX1100由一种可与肌肉组织中CD71受体结合的小型蛋白与siRNA偶联构成的siRNA疗法，该siRNA能够特异性干扰肌肉组织中GYS1基因的mRNA表达，从而降低GYS1的水平及其总体活性，而GYS1是合成糖原所必需的关键酶。LOPD患者由于降解糖原的酶缺失或功能失常，导致肌肉中糖原过度积累。ABX1100通过降低糖原合成，可能为LOPD患者带来新的治疗策略。该疗法已获得FDA授予的孤儿药资格和罕见儿科疾病认定。
参考资料：
[1] FDA Grants Priority Review for HYMPAVZI® (marstacimab) sBLA for the Treatment of Two Hemophilia A or B Patient Populations with Significant Medical Need. Retrieved February 6, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260205107500/en/FDA-Grants-Priority-Review-for-HYMPAVZI-marstacimab-sBLA-for-the-Treatment-of-Two-Hemophilia-A-or-B-Patient-Populations-with-Significant-Medical-Need
[2] Aro Biotherapeutics Reports Preliminary Efficacy for ABX1100, a Muscle-targeted GYS1 siRNA, in Patients with Late-Onset Pompe Disease (LOPD). Retrieved February 6, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260203645412/en/Aro-Biotherapeutics-Reports-Preliminary-Efficacy-for-ABX1100-a-Muscle-targeted-GYS1-siRNA-in-Patients-with-Late-Onset-Pompe-Disease-LOPD
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