近日，罗氏旗下的基因泰克公司在美洲多发性硬化症治疗与研究委员会会议上公布了其在研口服药物fenebrutinib治疗原发性进展型多发性硬化症的3期试验的新数据，结果显示其疗效至少与静脉注射的重磅药物奥瑞利珠单抗（Ocrevus）相当，可减缓患者残疾进展，早期改善上肢功能，且安全性可控。

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这项3期试验（FENtrepid）是一项多中心、随机、双盲、双模拟、平行组研究，旨在评估fenebrutinib与奥瑞利珠单抗治疗985例原发性进展型多发性硬化症成年患者的疗效和安全性。

符合条件的受试者按1:1的比例随机分组，分别接受每日口服Fenebrutinib（以及与静脉注射奥瑞利珠单抗匹配的安慰剂）或静脉注射奥瑞利珠单抗（以及与口服Fenebrutinib匹配的安慰剂）治疗，疗程至少120周。

试验达到了主要终点，即在降低原发性进展型多发性硬化症患者的残疾进展方面，Fenebrutinib的疗效不劣于奥瑞利珠单抗。研究还表明，与奥瑞利珠单抗相比，Fenebrutinib可将残疾进展的风险降低12%。该风险通过12周复合确认残疾进展（cCDP12）的发生时间来衡量，且两组曲线最早在24周时即出现分离。在所有患者亚组和整个治疗期间，均观察到了对cCDP12的持续治疗效果。

cCDP12的主要终点包括基于扩展残疾状态量表（EDSS）的功能障碍确认的残疾进展、用于评估步行速度的25英尺计时步行测试（T25FW）以及用于评估上肢功能的九孔钉板测试（9HPT）。与奥瑞利珠单抗相比，该治疗方案最显著的疗效体现在9HPT恶化风险降低了26%。

此外，事后分析显示，在包括cCDP12三个组成部分中的两个（EDSS和9HPT）的复合终点上，Fenebrutinib优于奥瑞利珠单抗，风险降低了22%。

两组患者的不良事件相似，包括恶心、出血和感染。Fenebrutinib组患者出现短暂性肝酶升高更为常见，停药后即可恢复正常。Fenebrutinib组和奥瑞利珠单抗组分别有19.1%和18.9%的患者发生严重不良事件，导致两组患者的退出率分别为4.3%和3.0%。Fenebrutinib组和奥瑞利珠单抗组的死亡病例发生率分别为1.4%和0.2%，均与治疗无关。

“Fenebrutinib代表了原发性进展型多发性硬化症领域十多年来的第一个潜在科学突破，与唯一批准的治疗相比，在一项研究中证明了在减少残疾进展方面的有意义的临床益处，”罗氏首席医疗官兼全球药物研发负责人Levi Garraway博士说。

关于原发性进展型多发性硬化症

原发性进展型多发性硬化症是一种致残性疾病，其特征是症状持续恶化，但通常没有明显的复发或缓解期。在美国，奥瑞利珠单抗是目前唯一获批用于治疗原发性进展型多发性硬化症的药物。

关于Fenebrutinib

Fenebrutinib是一种在研的口服布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂，可穿透血脑屏障，可逆且非共价结合BTK，具有优化的药代动力学特性和高效性。目前大多数BTK抑制剂是共价且不可逆的，这意味着它们与酶形成永久性化学键，而Fenebrutinib则是先与酶结合，然后最终将其释放。这些设计特点可能有助于减少脱靶效应。

此前，基因泰克公司于2025年11月公布，FENtrepid研究以及两项复发型多发性硬化症3期研究（FENhance 2）中的第一项已达到主要终点。罗氏计划在2026年上半年中期公布其在复发缓解型多发性硬化症领域开展的第二项3期临床试验（FENhance 1）的数据。之后，将基于这些3期试验寻求Fenebrutinib用于治疗原发进展型多发性硬化症和复发缓解型多发性硬化症的上市许可。该药有望成为首个获批用于治疗多发性硬化症的BTK抑制剂。

参考来源：‘Roche’s fenebrutinib is the first investigational medicine in over a decade that reduces disability progression in primary progressive multiple sclerosis (PPMS)’，新闻稿。Roche；2026年2月7日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。