2月19日，再生元宣布加托索单抗（garetosmab）的生物制品许可申请（BLA）获FDA优先审评，用于治疗成人进行性骨化性纤维发育不良（FOP），PDUFA日期为2026年8月。若获批，garetosmab将成为全球首款能减少成人FOP患者新异位骨（heterotopic ossification，HO）病变数量和体积的治疗药物。
FOP是由ACVR1基因突变驱动的超罕见遗传性疾病，全球确诊仅约900例。该疾病的核心特征为肌肉、肌腱等结缔组织逐步被异常骨组织取代，累及颌骨、脊柱等关键部位时，会导致患者进食、呼吸、行动障碍，多数患者30岁前便需依靠轮椅，目前临床上尚无有效治疗手段。
garetosmab是再生元研发的一款Actvin A单抗。此次上市申请依托于III期OPTIMA试验的数据，该试验为多中心、跨国研究，共入组63例18岁及以上成人FOP患者，随机分为3mg/kg、10mg/kg garetosmab组及安慰剂组，每4周静脉给药一次，持续56周。试验结果显示，两个剂量组均展现出显著疗效：相较于安慰剂组的19个新病变，3mg/kg组（n=19）出现1个，病变数减少94%（p=0.0274），10mg/kg组(n=23) 出现2个，减少90%（p=0.0260）。事后分析显示，两组新HO病变的平均总体积较安慰剂组下降超99%，且均具有统计学显著差异。
安全性方面，garetosmab表现出良好的耐受性。56周试验中，3mg/kg组、10mg/kg组及安慰剂组的严重治疗相关不良事件发生率分别为1例、2例和2例，无显著差异；发生率≥30%的常见不良反应为鼻出血、毛发生长增加、脓肿和痤疮，均为临床可控的轻中度反应。
值得关注的是，garetosmab此前已获FDA快速通道认定和孤儿药认定，欧盟也授予其孤儿药资格，再生元还计划在全球多国提交该药的监管申请。此外，针对儿童和青少年FOP患者的III期OPTIMA 2试验也将于2026年启动。
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