有望今年获批！FDA授予突破性疗法优先审评资格
Savara近日宣布，美国FDA已受理旗下疗法Molbreevi用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（autoimmune PAP）的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格，PDUFA日期为2026年8月22日。公司同时表示，计划在2026年第一季度末前，向欧洲药品管理局（EMA）及英国药品和健康产品管理局（MHRA）提交该疗法的上市许可申请（MAA）。根据新闻稿，若顺利获批，Molbreevi有望成为美国和欧洲首个用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症的药物。
自身免疫性肺泡蛋白沉积症是一种罕见肺部疾病，其特征为肺泡内表面活性物质异常积聚。该物质由蛋白质和脂质组成，正常情况下可维持肺泡结构稳定，并由肺泡巨噬细胞清除和降解。这一过程依赖粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）的调控。在自身免疫性PAP患者体内，针对GM-CSF的自身抗体会中和其活性，使巨噬细胞无法有效清除表面活性物质，进而导致气体交换受损，患者常出现呼吸困难、咳嗽及疲劳等症状，并可能伴随发热、胸痛或咯血等表现，长期甚至可发展为肺纤维化或需要肺移植。Molbreevi是一种重组人GM-CSF，通过Savara专有用于大分子吸入给药的在研eFlow雾化系统递送，旨在恢复肺泡巨噬细胞功能，从疾病机制层面改善患者状况。该疗法此前已获得FDA快速通道资格、突破性疗法认定与孤儿药资格。
GSK达超10亿美元siRNA疗法合作！
近日，前沿生物（Frontier Biotechnologies）与GSK正式达成一项独家授权许可协议。根据该协议，GSK将获得两款siRNA管线产品在全球范围内的独家开发、生产及商业化权利，其中一款候选药物已进入新药临床试验申请（IND）阶段，另一款为临床前候选药物。
根据协议，前沿生物将获得4000万美元首付款，并在两个项目中累计获得最高9.63亿美元的基于成功开发、监管及商业化里程碑的付款。前沿生物将负责两款在研产品的早期开发工作，具体包括：负责其中一款产品在中国的1期临床试验推进，并完成另一款产品的IND支持性研究。GSK将负责两款产品之后所有的全球临床开发、监管申报及商业化活动。
百时美施贵宝“first-in-class”疗法达试验主要终点
百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）今日宣布，其正在进行中的一项2期注册性临床研究取得积极顶线结果。该研究评估了Reblozyl（luspatercept）相较安慰剂在治疗成人α地中海贫血相关贫血中的疗效与安全性。研究同时纳入非输血依赖型（NTD）与输血依赖型（TD）两类患者队列，结果显示两组均达到各自主要终点。具体而言，在NTD患者中，Reblozyl治疗显著且具有临床意义地提升了血红蛋白水平；而在TD患者中，该疗法则显著且具有临床意义地降低了红细胞（RBC）输血负担，显示出对不同疾病负担患者的潜在治疗价值。除主要终点外，该研究亦达成所有关键次要终点，进一步支持Reblozyl在α地中海贫血相关贫血治疗中的疗效表现。安全性方面，研究结果与Reblozyl此前在地中海贫血治疗中已建立的安全性特征总体一致，未观察到新的安全性信号。
Reblozyl（中文商品名：利布洛泽）是一款通过调节后期血红细胞成熟过程，降低输血负担的药物。作为一种可溶性融合蛋白，该药由人免疫球蛋白G1（IgG1）的Fc结构域，与活化素受体IIB（ActRIIB）的细胞外结构域融合而成。它能够作为TGF-β的配体陷阱（ligand trap），防止TGF-β激活Smad2/3信号通路，进而促进晚期血红细胞的分化和成熟，以减轻患者定期血红细胞输注的负担。Reblozyl于2019年11月首次获批，是一款“first-in-class”疗法，用于治疗需要定期输注血红细胞的β地中海贫血成人患者的贫血症。
参考资料：
[1] Savara Announces the U.S. Food and Drug Administration (FDA) Filed the MOLBREEVI* Biologics License Application (BLA) in Autoimmune Pulmonary Alveolar Proteinosis (Autoimmune PAP). Retrieved February 23, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260220017435/en/Savara-Announces-the-U.S.-Food-and-Drug-Administration-FDA-Filed-the-MOLBREEVI-Biologics-License-Application-BLA-in-Autoimmune-Pulmonary-Alveolar-Proteinosis-Autoimmune-PAP
[2] Bristol Myers Squibb Announces Positive Top-Line Results from Registrational Phase 2 Study of Luspatercept in Adults with Alpha (α)-Thalassemia. Retrieved February 23, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260223168481/en/Bristol-Myers-Squibb-Announces-Positive-Top-Line-Results-from-Registrational-Phase-2-Study-of-Luspatercept-in-Adults-with-Alpha--Thalassemia
[3] 前沿生物与葛兰素史克达成小核酸药物全球授权许可合作. Retrieved February 23, 2026 from https://www.frontierbiotech.com/detail/1558.html
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